Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(NASDAQ:ARCT)创立于2013年，总部位于美国加州San Diego，全职雇员170人，Arcturus Therapeutics 是一家后期临床信使RNA药物和疫苗公司，专注于开发肝脏和呼吸道罕见疾病领域的传染病疫苗和其他产品。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT)美股百科
Arcturus Therapeutics 是一家美国 RNA 药物生物技术公司，专注于罕见疾病和传染病疗法的发现、开发和商业化。 Arcturus 开发了用于核酸药物的专有脂质纳米颗粒 RNA 疗法，包括小干扰 RNA (siRNA)、信使 RNA (mRNA)、基因编辑 RNA、DNA、反义寡核苷酸和 microRNA。
Arcturus Therapeutics 公司开发 RNA 疗法，用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症等罕见疾病和囊性纤维化等呼吸系统疾病。 截至 2021 年，疫苗药物包括 Covid-19 候选疫苗和处于临床前开发阶段的流感疫苗。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.是一家全球后期临床 mRNA 药物和疫苗公司，拥有以下技术：
- (i) LUNAR® 脂质介导的递送；
- (ii) STARR® mRNA 技术 (sa-mRNA) ；和
- (iii) mRNA 原料药以及药品制造专业知识。
Arcturus Therapeutics 公司正在开发 ARCT-810 (LUNAR-OTC)，这是一种基于 mRNA 的治疗候选药物，目前正处于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的 2 期临床试验； ARCT-154 (LUNAR-COV19) ，是一种候选 mRNA 疫苗，目前正处于越南治疗 COVID-19 的 1/2/3 期研究的第 3 期阶段；以及 ARCT-032 (LUNAR-CF)，一种治疗囊性纤维化的 mRNA 候选药物。
Arcturus Therapeutics公司与 CSL Seqirus 持续开展创新 mRNA 疫苗的全球合作，并在日本成立了一家合资企业 ARCALIS，专注于 mRNA 疫苗和治疗药物的生产。Arcturus Therapeutics 的产品线包括可能治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的 RNA 治疗候选药物，以及针对 SARS-CoV-2 (COVID-19) 和流感的合作 mRNA 疫苗项目。Arcturus的多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括信使RNA、小干扰RNA、环状RNA、反义RNA、自扩增RNA、DNA和基因编辑治疗。 Arcturus 的技术涵盖其广泛的专利组合（在美国、欧洲、日本、中国和其他国家/地区颁发的专利和专利申请）。
Arcturus Therapeutics与Ultragenyx Pharmaceutical，Inc.建立了合作伙伴关系，以开发用于某些罕见疾病靶标的mRNA治疗候选药物； 与Millennium Pharmaceuticals，Inc.（武田制药）合作开发用于非酒精性脂肪性肝炎的基于核酸的治疗候选药物；与Janssen Pharmaceuticals，Inc.合作开发用于治疗乙型肝炎病毒感染的基于核酸的治疗候选药物；与CureVac AG建立合作关系；与新加坡经济发展局（Singapore Economic Development Board）和国立杜克大学医学院（Duke-NUS Medical School）开发了针对冠状病毒疫苗LUNAR-COV19；Catalent, Inc.支持Arcturus的COVID-19 mRNA候选疫苗（LUNAR-COV19）的预期生产。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT)历史百科
Arcturus Therapeutics 由 Joseph Payne 和 Pad Chivukula 于 2013 年创立，总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥。 最初，他们开发了一种名为 Lunar 的专有脂质纳米颗粒输送系统，能够安全地将治疗性 RNA 或 DNA 输送到患者体内的目标细胞。
2017年9月，Arcturus Therapeutics 与以色列制药公司 Alcobra Ltd. 合并。
2019年，一种使用Lunar的名为ARCT-810的药物获得FDA孤儿药地位，用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症。孤儿药指定授予能够治疗影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物，并在批准后授予七年的营销独占权。
2020年4月13日，Arcturus Therapeutics 宣布该公司针对OTCD患者的1b期研究新药申请获美国FDA批准继续进行。患者临床试验于 2020 年 6 月开始。
为了应对 COVID-19 大流行，Arcturus 与杜克大学-新加坡国立大学医学院合作开发了一种 COVID-19 疫苗，该疫苗结合了自我复制 mRNA 和 Lunar 递送平台，可提高治疗蛋白的表达水平和持续时间。该公司还与合同开发和制造组织 Catalent 和 Recipharm 合作，生产多批 Arcturus 的 COVID-19 mRNA 候选疫苗。Lunar-COV19 在健康志愿者中的临床试验于 2020 年 7 月开始。 2期临床试验分别于2020年12月在美国和新加坡获得FDA和HSA批准。
2021年8月2日，ARCT-154在越南开始进行下一代开发的临床试验。第二天，该公司宣布在新加坡申请批准进行名为 ARCT-165 的 I/II 期临床试验。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT)美股投资
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