溶酶体贮积症生物技术公司：Gain Therapeutics(GANX)

Gain Therapeutics, Inc.(NASDAQ:GANX)创立于2017年，总部位于美国马里兰州Bethesda，全职雇员14人，是一家生物科技公司，正在通过其SEE-Tx™标靶识别平台重新定义药物发现。 Gain Therapeutics公司已经为其新型结构靶向变构调节剂（Structurally Targeted Allosteric Regulators，STAR）识别并提交了3项专利申请和1项临时专利申请。 Gain预计将从2021年开始获得更多的临床前数据，并开始对候选化合物进行IND支持研究。

Gain Therapeutics(GANX)美股百科

通过识别和优化从未被靶向的变构结合位点，Gain Therapeutics为以蛋白质错误折叠为特征的难治性疾病（包括溶酶体贮积症）开辟了新的治疗选择。

蛋白质错误折叠是许多疾病的潜在生物学问题，包括溶酶体贮积病和某些神经退行性疾病，例如帕金森氏病。 当蛋白质错误折叠时，其3D结构将被破坏，无法再正常运行。 尽管可以针对这些类型的疾病进行某些治疗，但它们具有明显的局限性。

Gain最初成立于2017年，得到了TiVenture，3B Future Health Fund（前称为Helsinn Investment Fund）和VitaTech等创始人和机构投资者的支持。 它已获得The Michael J. Fox Foundation（MJFF）帕金森氏研究基金会和The Silverstein Foundation帕金森氏基金会以及European Union Horizon 2020 research 和 Innosuisse联合计划——欧洲之星（Eurostars-2）的资助。

2020年7月，Gain Therapeutics Inc.与瑞士公司Gain Therapeutics SA完成了股份交换，GT Gain Therapeutics SA成为Gain Therapeutics，Inc.的全资子公司。

Gain Therapeutics(GANX)美股投资

Gain Therapeutics是开发用于治疗罕见代谢疾病的药理伴侣蛋白药物的开发商。公司的药物利用Minoryx Direct Enzyme Therapy来鉴定新一代简单的佐剂，使客户能够帮助患者稳定错折叠突变并恢复蛋白质的酶活性。它的目标是溶酶体酶，以开发针对罕见的儿科遗传性疾病和某些未满足医疗需求的中枢神经系统疾病的创新药物。

Gain Therapeutics公司计划以10-12美元的价格发行360万股股票，从而筹集4,000万美元的资金。 以拟议发行价中点计，Gain Therapeutics将获得完全摊薄的1.29亿美元市场价值。Gain Therapeutics计划以GANX为股票代码在纳斯达克上市。

2021年3月18日，Gain TherapeuticsIPO上市登录纳斯达克，发行价11美元，发行360万股，募资4000万美元， BTIG和Oppenheimer ＆ Co.联合承销。