生物制药公司：Mirum Pharmaceuticals, Inc.(MIRM)

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2019年7月27日 11:54:56 1F
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Mirum Pharmaceuticals专注于未满足的医疗需求高的疾病，并且治疗的生物学原理是明确的。公司的产品管道由两个临床阶段候选产品组成，其具有可广泛用于孤儿肝病的潜在作用机制。

Mirum Pharmaceuticals最初开发maralixibat用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和Alagille综合征（ALGS）的儿科患者。基于 II 期临床试验中观察到的效果和其他疾病标志物的改善，公司于2019年第二季度开始进行 PFIC 的 III 期MARCH临床试验，并计划在2020年上半年开展 ALGS 的 III 期临床试验。

Mirum Pharmaceuticals正在开发volixibat用于治疗患有胆汁淤积性肝病的成年患者，并期望在2020年开始进行 II 期临床试验。

除了正在进行的maralixibat临床试验数据外，Mirum Pharmaceuticals预计将在2020年第二季度完成MARCH临床试验的入组，并在2020年末公布topline第 III 阶段数据，并在2022年公布volixibat的临床数据。

Mirum Pharmaceuticals的主要产品候选药物maralixibat是一种新型口服，微量吸收剂，用于选择性抑制ASBT。Maralixibat拥有广泛的安全数据集，已在超过1,500名人类受试者中进行过评估。在开放标签的 II 期INDIGO临床试验中，已对33名患有PFIC的儿科患者进行了Maralixibat的研究。这些数据支持maralixibat用于治疗PFIC2的突破性治疗指定。公司于2019年第二季度开始参加PFIC中maralixibat的 III 期MARCH临床试验，其主要终点集中在与PFIC2相关的瘙痒症。在这项3期临床试验中，与INDIGO临床试验（每日280μg/ kg，或QD）相比，公司正在探索更高剂量的maralixibat（每天两次，最高600μg/ kg，或BID）。在之前的安全性试验中，患者的剂量相当于700μg/ kg BID。 尽管maralixibat可能有资格作为突破性治疗，优先审查并获得美国食品药品管理局或FDA的加速批准，但突破性治疗指定可能不会导致更快的开发，监管审查或批准过程，并且不会增加 maralixibat获得上市许可的可能性。

Maralixibat已在86名患有ALGS的儿科患者中进行了五项 II 期临床试验，包括3项安慰剂对照临床试验。以低剂量进行的前两个ALGS临床试验显示，maralixibat显示出活性迹象; 但是，他们的主要终点未得到满足。 在ALGS中使用maralixibat的 IIb 阶段ICONIC临床试验中，与安慰剂相比，以400μg/ kg QD的较高剂量服用maralixibat的患者在瘙痒和sBA方面具有统计学显着的降低。

Mirum Pharmaceuticals计划从2020年上半年开始对ALGS进行maralixibat的 III 期临床试验，并开始与欧洲药品管理局（EMA）讨论其第 III 阶段和注册计划。公司还与FDA就其的第 II 阶段数据的充分性进行了初步讨论，以支持新药申请（NDA）提交。

Mirum Pharmaceuticals的另一个候选产品volixibat是一种新型口服微量吸收剂，用于选择性抑制ASBT。公司相信volixibat可以通过阻止胆汁酸的再循环来提供治疗成人胆汁淤积性疾病的新方法，从而全身性地减少胆汁酸。volixibat的 I 期和 II 期临床试验表明，LDL胆固醇降低，C4升高，粪便胆汁酸含量增加，ASBT抑制的所有标志物。PWe计划在2020年开始PSC和ICP的2期临床试验。之前，volixibat主要用于治疗非酒精性脂肪性肝炎或NASH，尚未在PSC或ICP中进行评估。