生物技术公司（信使RNA龙头）：莫德纳Moderna, Inc.(MRNA)

莫德纳公司Moderna, Inc.(NASDAQ:MRNA)创立于2009年，前称Moderna Therapeutics，总部位于美国马萨诸塞州 Cambridge，全职雇员760人，是一家基因工程公司，专注于生命软件——信使RNA（mRNA）的研究以及基于信使RNA（mRNA）的药物发现和药物开发，是目前新冠肺炎（新冠病毒）疫苗研发进度最快的大型制药公司。

莫德纳Moderna, Inc.(MRNA)美股百科

信使RNA（mRNA）将存储在我们基因中的信息传递给细胞机器，从而生成生命所需的所有蛋白质。我们的基因作为DNA序列存储，其中包含制备特定蛋白质的方法。

DNA先防御“硬盘驱动器”，将这些指令安全地存储在细胞核中，直到细胞需要它们为止，mRNA则被视为“生命软件”。

每个细胞都使用mRNA来提供实时指引，使蛋白质成为驱动生物学各个方面，是人类所必需的，包括左右着健康和疾病。

Moderna公司创造了可以注入患者的合成mRNA，以帮助患者创造自己的疗法，实现自体治疗。

Moderna公司正在创建一种基于信使RNA（mRNA）的新型转化药物，以改善患者的生活，同时，公司建立并继续投资了一个平台，以处于mRNA药物研发的技术前沿。

Moderna制定并继续对可扩展的基础设施和能力进行前瞻性投资，以寻求能够反映mRNA机会广度的潜在药物。自从2014年末提出第一个项目以来，Moderna和战略合作伙伴同时推进了21项计划的多样化开发流程，其中10项已进入临床研究，另外3项已开放IND。公司的治疗和疫苗开发计划涵盖传染病，肿瘤学，心血管疾病和罕见遗传疾病。

Moderna公司组建了一支由约680名员工组成的卓越团队，并与领先的生物制药公司建立了战略联盟，包括AstraZeneca，Merck＆Co.和Vertex Pharmaceuticals，以及政府赞助和专注于全球健康计划的私营组织，包括生物医学高级研究和发展管理局（Biomedical Advanced Research and Development Authority，BARDA），国防高级研究计划局（Defense Advanced Research Projects Agency，DARPA），以及比尔和梅林达盖茨基金会（Bill & Melinda Gates Foundation）。

截至2018年9月30日，Moderna从战略合作者和投资者那里筹集了超过26亿美元的资金，并拥有12亿美元的现金、现金等价物和投资。

Moderna, Inc.(MRNA)历史百科

• Moderna, Inc.创立于2009年（一说2010年），最初的写法是：ModeRNA。
• 2011年，bioMérieux CEO Stéphane Bancel从原公司离职并入职公司Moderna任CEO。
• 2012年，Moderna从Flagship Ventures旗下VentureLabs以及其他私人投资者获得了4000万美元的投资。
• 2013年3月，Moderna和AstraZeneca签署了一项为期五年的独家选择协议，旨在发现，开发和商业化用于治疗严重心血管疾病，代谢和肾脏疾病以及肿瘤学选定目标的mRNA疗法。该协议包括向Moderna提供2.4亿美元的预付款，这笔款项是“制药行业许可协议中有史以来规模最大的一笔付款之一，不涉及已经在临床试验中测试过的药物。”
• 2013年10月，国防高级研究计划局（DARPA）给予Moderna高达2460万美元的捐赠，用于研究和开发其mRNA药物技术，以对抗传染病和生物武器。
• 2013年11月，Moderna获得额外1.1亿美元的融资。
• 2014年1月，Moderna和Alexion Pharmaceuticals达成了1.25亿美元的孤儿疾病交易。Alexion向Moderna支付了1亿美金，以利用Moderna的mRNA Therapeutics平台开发10种罕见疾病治疗用孤儿药，此外，Alexion向Moderna进行了另外2500万美元的优先股权投资。
• 2014年10月，Moderna宣布与Karolinska Institutet和Karolinska University Hospital建立研究和临床合作伙伴关系，并在瑞典斯德哥尔摩成立Moderna Therapeutics Sweden，这是其在美国以外的首次扩张。
• 2015年1月初，Moderna宣布已经完成了4.5亿美元的新一轮融资，截止此时共筹集了9.5亿美元资金。
• 2015年1月8日，Moderna推出了Valera，这是一款专注于推动用于预防和治疗病毒、细菌和寄生虫传染病的疫苗和治疗方法的产品。
• 2015年1月，Moderna宣布与Merck签署许可协议，以发现和开发针对病毒性疾病的疫苗。默克公司向Moderna支付了5000万美元的预付现金，用于商业化五种候选产品，以及对Moderna进行5000万美元股权投资。
• 2015年5月，Moderna推出了Elpidera，这是一款专注于开发基于信使RNA（mRNA）的药物治疗罕见疾病的产品。
• 2015年10月22日，Moderna推出了第四款产品——Caperna，专注于个性化癌症疫苗。
• 2016年1月，Moderna宣布开始在欧洲开展mRNA 1440的 I 期临床研究，并向美国FDA提交了针对mRNA 1851的IND。mRNA 1440和mRNA 1851是传染病疫苗。
• 2016年1月，Moderna和AstraZeneca宣布开展两项mRNA免疫肿瘤学项目的新合作。Moderna将资助并主导发现和临床前开发。阿斯利康将主导早期临床开发。两家公司将分享后期开发成本，并以50:50的利润分享在美国共同商业化产品。
• 2016年1月，Moderna宣布与默克公司达成一项新协议，为一种未公开的病毒研发疫苗 - mRNA 1566和一组相关的新疫苗候选药物许可疫苗计划。
• 2016年6月，Moderna与默克公司开展了一项新的合作，开发基于mRNA的个性化癌症疫苗，用于治疗多种类型的癌症。Moderna获得了2亿美元的预付款，通过概念验证和建立一个制造工厂来领导研发工作。
• 2016年7月，Moderna宣布与Vertex合作，发现并开发囊性纤维化的mRNA疗法。Moderna获得了4,000万美元的预付款，包括2000万美元的可转换票据投资，并可能获得2.75亿美元的里程碑付款（达到一定的阶段或效果进行付款）。
• 2016年7月，Moderna和AstraZeneca宣布提交研究性心脏代谢mRNA药物AZD8601的临床试验申请，该药物编码血管内皮生长因子A（VEGF-A）。
• 2016年9月，Moderna宣布获得BARDA的资助，以开发Zika mRNA疫苗（寨卡疫苗）。自助包括800万美元用于支持第 I 阶段的研究，以及额外资金的选项，最高可达1.17亿美元，用于支持第 II 阶段和第 III 阶段研究以及大规模制造。
• 2016年9月，Moderna宣布从现有机构投资者和制药合作伙伴以及来自美国，欧洲和亚洲的新机构投资者获得4.74亿美元的股权融资。
• 2016年9月，Moderna宣布将开始在马萨诸塞州诺伍德建造一个200,000平方英尺的GMP mRNA制造工厂。
• 截止2017年，据称该公司的估值为$50亿美金，许多分析师认为高估了。
• 2018年11月9日，Moderna向SEC递交了招股说明书，计划于同年12月IPO募资5亿美金。
• 2020年5月18日，Moderna宣布新冠肺炎疫苗第二阶段测试数据令人鼓舞，将于7月开始第三（最后）阶段测试，这是迄今为止大型制药公司中冠病毒疫苗进展最快的一家。
• 2020年11月16日，莫德纳公司继辉瑞后成为第二家公布早期临床试验结果的制药公司，数据显示其新冠疫苗 III 期临床有效性达94.5%，且保存、运输条件较辉瑞公司疫苗宽松的多，公司股价大涨近10%。

莫德纳Moderna, Inc.(MRNA)网络报道及分析：

以下分析来自搜狐报道，作者：美柏医健

Moderna的成功源自于三个要素：全新的药物开发平台，巨大的市场潜力和成功的运作。

1、Moderna是mRNA药物开发的先行者，在这一领域几乎没有真正的竞争对手。

事实上mRNA技术平台更像是一个药物输送平台，mRNA进入人体细胞后开始表达相应的蛋白质分子，而这个蛋白质分子才是真正的具有治疗作用的药物。

上个世纪末蛋白质生物大分子药物获得了巨大成功，创造了如Genentech，Abbvie，Alexion，再生元这样的新型公司，也使辉瑞，默克，GSK，Novatis等大公司保持了活力。

然而蛋白质药物开发生产工艺及其复杂，最大的问题在于蛋白质分子的理化性质差别巨大，每一个新的药物要重新开发适合其自身的工艺和配方，导致其开发成本高昂。

mRNA则不同，不同的mRNA分子的理化性质非常接近，一种生产工艺和配方理论上就可以适合所有药物。这就意味着mRNA药物开发将可以大幅度降低成本和时间。

2、mRNA分子相对于蛋白质药物的另一个巨大优点在于它可以作用于细胞内靶点。

蛋白质分子由于其分子量和理化性质很难穿越细胞膜进入细胞，而mRNA通过适当的配方可以轻松进入细胞内部并可以表达在细胞内发挥作用的蛋白质分子或者分泌到细胞外的蛋白。所以mRNA药物理论上具有更广泛的应用范围。

由于前面讲到的mRNA的技术特点，理论上所有可以有蛋白质调控的疾病都可以用mRNA药物予以治疗。

上世纪末蛋白质药物的巨大成功非常可能在mRNA药物上复制，而且由于mRNA药物更加广泛的应用可能和简化的开发工艺，很多以前被认为不可成药的靶点也变成可能。

而这一点也可以从Moderna的产品管线中看出，Moderna目前有19款在研药物，其中10种已经进入临床，而适应证包括癌症，罕见病，心血管疾病，传染病等多个领域 。

3、Moderna的成功还来自于其成功的运作。

Moderna成功的保持了核心领导层和核心科研技术人员的稳定，这保证了公司核心政策和技术的延续性。公司一直坚持开发核心的mRNA技术平台，而在药物领域上则保持了开放的态度，给予科研人员足够的自由开发新产品，这也导致了短短6年中有19种在研药物。

公司还积极寻找合作伙伴，并成功通过合作拿到大量研发资源并建立了投资人的信心。

同时Moderna也投入精力开发政府和基金会关心的项目，这种投入虽然不会有直接的经济效益，但是对于显示公司实力和增加投资人信心方面效果显著。

莫德纳Moderna, Inc.(MRNA)美股投资

Moderna, Inc.(NASDAQ:MRNA)于11/9/2018递交IPO招股说明书，于12/7/2018 IPO登陆纳斯达克，发行价$23.00美元，发行2170万股，募资4.991亿美金，按发行价估值75亿美金，Morgan Stanley/ Goldman Sachs/ J.P. Morgan主承销。

• 参考资料：