荷兰生物制药公司：ProQR Therapeutics(PRQR)

ProQR Therapeutics N.V.(NASDAQ:PRQR)创立于2012年，总部位于荷兰Leiden，全职雇员118人，是一家生物制药公司，从事基于RNA的疗法的发现和开发，用于治疗遗传性疾病。

ProQR Therapeutics(PRQR)美股百科

ProQR Therapeutics NV是一家总部位于荷兰莱顿的荷兰生物技术公司。 ProQR由首席执行官Daniel de Boer和联合创始人Henri Termeer，Dinko Valerio和Gerard Platenburg于2012年创立。ProQR Therapeutics公司目前的管道包括对罕见遗传性疾病的潜在治疗，包括Leber的先天性黑朦，（LCA10）营养不良的大疱性表皮松解症和Usher综合征。

ProQR通过专注于改变RNA来针对遗传性疾病。 该公司的RNA编辑技术，称为Axiomer，可以对RNA进行有针对性的单核苷酸改变。公司的主要候选产品之一QR-110正在开发用于治疗LCA10。 该物质通过结合RNA的突变部分起作用，这将允许形成正常的CEP290蛋白。

ProQR Therapeutics候选产品百科

• eluforsen，一种用于治疗囊性纤维化的基于RNA的寡核苷酸。
• QR-110，一种用于治疗Leber先天性黑朦的寡核苷酸。
• QR-313，一种用于治疗大疱性表皮松解症的皮肤病学候选药物。
• QR-421a和QR-411，治疗2A型Usher综合征。
• QRX-1011，一种用于Stargards疾病的单链寡核苷酸。
• QRX-704，一种治疗亨廷顿病的寡核苷酸。
• QRX-504，用于治疗Fuchs的内皮角膜营养不良3型疾病。
• AT-010，一种荷兰型淀粉样变性遗传性脑出血的程序。

ProQR Therapeutics公司与Galapagos N.V.签署了一项研究合作协议，申请Axiomer，这是一种用于各种纤维化目标的RNA编辑技术平台; 与EB Research Partnership 和 EB Medical Research Foundation合作，为患有营养不良性大疱性表皮松解症的患者开发QR-313。

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