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  • 美股百科 美股百科 Sionna Therapeutics 成立于 2019 年，旨在继续探索通过靶向 NBD1 治疗 CF 的新方法。利用公司联合创始人十多年的大型制药科学投资和对 NBD1 靶点的广泛研究，Sionna 正在推进一系列 NBD1 稳定剂和互补的 CFTR 调节剂，Sionna 相信这些稳定剂和互补的 CFTR 调节剂可以协同作用，为 CF 患者提供恢复正常 CFTR 功能的最高概率。 虽然 CF 治疗的进展改善了 CF 患者的生活，但 Sionna 相信，通过开发 NBD1 锚定疗法，仍有很大机会为患者提供具有临床意义的益处。NBD1 长期以来被认为是使 CFTR 功能正常化的重要靶点，因为它是 ΔF508 突变（导致 CF 的最常见突变）所在的位点。目前批准的 CF 疗法均不能直接稳定 NBD1。 Sionna Therapeutics 的目标是为患有 CF 的人提供差异化​​药物，通过直接稳定 CFTR 的核苷酸结合域 1 (NBD1)，使他们的 CFTR 功能尽可能恢复正常。Sionna 认为，稳定 NBD1 对于显著改善 CF 患者的临床结果和生活质量至关重要。 Sionna Therapeutics 正在对两种高效 NBD1 稳定剂 SION-719 和 SION-451 进行正在进行的 1 期试验，以评估每种候选产品单剂量和多剂量递增对健康受试者的安全性、耐受性和 PK。这些试验是随机、双盲、安慰剂对照试验，正在澳大利亚进行。
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