Adverum Biotechnologies, Inc.(NASDAQ:ADVM)创立于2006年,前称Avalanche Biotechnologies, Inc.(NASDAQ:AAVL),于2016年5月改为现用名并启用新代码,总部位于美国加利福尼亚州门洛帕克,全职雇员123人,,开发用于治疗眼部疾病和罕见疾病的基因治疗候选产品。
Adverum Biotechnologies(ADVM)美股百科
Adverum Biotechnologies,以前称为 Avalanche Biotechnologies,是一家位于加利福尼亚州雷德伍德城的上市临床阶段基因治疗公司。 该公司的目标是严重眼部疾病和罕见疾病未得到满足的医疗需求,包括湿性年龄相关性黄斑变性(湿性 AMD)。
Adverum Biotechnologies 主要候选产品是ixoberogen soroparvovec (ADVM-022),这是一种单一玻璃体内注射基因疗法候选药物,用于治疗慢性视网膜患者,包括湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿。
Adverum Biotechnologies 公司正在开发 ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin),这是一种新型基因治疗候选产品,用于通过单次 IVT 注射治疗蓝锥体单色性。
Adverum Biotechnologies 与加州大学、GenSight Biologics、Lexeo Therapeutics 和 Virovek, Inc. 签订了许可和合作协议。
Adverum Biotechnologies(ADVM)历史百科
Avalanche Biotechnologies 由 Tom Chalberg、Mark Blumenkranz、Mitchell Finer 和 Steven Schwartz 于 2006 年创立。Avalanche 于 2014 年通过 IPO 上市,筹集了 1.02 亿美元。
2015 年,联合创始人 Tom Chalberg 在 IIa 期试验结果被标记为“不确定”后辞去了首席执行官职务。
2016年5月,Avalanche收购了Annapurna Therapeutics,并更名为Adverum Biotechnologies。它还将纳斯达克交易所的股票代码从 AAVL 更改为 ADVM。2016年10月,Annapurna Therapeutics前首席执行官Amber Salzman成为Adverum首席执行官。
2018 年 5 月,首席执行官 Amber Salzman 离开 Adverum,首席医疗官 Athena Countouriotis 在上任不到一年后辞职。2018 年 10 月,Leone Patterson 被任命为 Adverum 新任首席执行官。
2019 年 9 月,Adverum 公布了其 I 期试验第一批的六个月数据。由于投资者担心这些试验对象的视力恶化,以及几起眼部炎症的报道,股价下跌了 50%。
2020 年 6 月,Laurent Fischer 接替帕特森担任 Adverum 首席执行官。
2022 年 1 月,FDA 授予 Adverum 的 ADVM-062 孤儿药资格,该产品通过提供 OPN1LW 基因的功能性副本,开发为单次玻璃体内给药,用于治疗蓝锥体单色性。
2022年9月,Adverum宣布其首例患者在LUNA 2期临床试验中接受给药; 该试验评估了治疗湿性年龄相关性黄斑变性的进展。
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Avalanche Biotechnologies, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,基于其转悠的“眼科生物工厂平台”(Ocular BioFactory platform)来针对眼科疾病发现和培养新基因疗法。其先导候选产品包括AVA-101——一个IIa期临床阶段的新药,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet age-related macular degeneration,AMD)。
Avalanche Biotechnologies, Inc.其他两个新药分别是:AVA-201和AVA-311,其中前者是一种抗血管内皮生长因子蛋白候选产品,用于预防湿性AMD;后者(AVA-311)仍处于临床前阶段,用于治疗一种罕见病——青少年X-linked性视网膜,目前没有已知的有效疗法。
此外,Avalanche Biotechnologies, Inc.已就研究,开发和商业化基因治疗产品与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.达成合作协议。