AIRNA Corporation, Inc.创立于2021年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，AIRNA 专注于 RNA 编辑技术，以开发用于治疗各种疾病的创新药物。该公司致力于研究和开发针对遗传疾病的治疗解决方案，提供潜在的功能性治愈方法。Airna 的方法包括利用先进的 RNA 编辑技术来修复或修改基因序列，从而解决罕见和常见的健康状况。通过利用尖端方法，Airna 为不断发展的遗传医学领域做出了贡献。
AIRNA Corporation, Inc.美股百科
基因组学的进步已经确定了有害的遗传变异会增加人患病的几率，以及有益的变异可以带来更健康的结果，例如防止胆固醇升高。AIRNA 的 RNA 编辑方法具有独特的潜力，可以开发修复有害变异或引入有益变异以改善广大人群健康的药物。AIRNA 的治疗方法旨在通过方便安全的剂量给药，并可在需要时撤回。
α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 是一种遗传性疾病，由一种罕见的有害遗传变异导致功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白 (AAT) 水平不足引起。这种缺陷可能导致严重的肺部和肝脏疾病，这两种疾病都缺乏足够的治疗选择。AATD 特别适合 RNA 编辑。AIRNA 的主要项目旨在通过修复导致疾病的遗传变异为患者提供功能性治疗。AIRNA 的治疗方法旨在精确逆转这种变化并恢复功能性 AAT 蛋白质的产生。
AIRNA Corporation, Inc. 由 Thorsten Stafforst 和 Jin Billy Li 共同创立，是一家专门从事 RNA 编辑疗法的先锋生物技术公司。AIRNA 利用其专有的 RESTORE+ 平台，专注于开发精准的基因药物，以治疗罕见病和常见病。其主要项目针对影响肝脏和肺部的遗传病 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，目标是通过创新的基于 RNA 的治疗方法提供功能性治疗。
AIRNA 广泛的产品线旨在通过引入有益的 RNA 形式来修复导致疾病的基因变异或实现更佳的健康。
人类的身体自然会利用作用于 RNA 的蛋白质腺苷脱氨酶 (ADAR) 来编辑 RNA 以维持健康。AIRNA 的创始人率先提出了这样的想法：可以利用 ADAR 对 RNA 进行精确、有意识的改变，以治疗疾病，而无需永久改变人的 DNA。
AIRNA 正在设计能够精确引导ADAR（腺苷脱氨酶作用于RNA）定位于特定RNA位置的药物，以准确地将一个腺苷（A）转换为肌苷（I），而身体的遗传机制会将其识别为鸟苷（G）。这一改变可以调节所生成蛋白的功能，从而有可能逆转或预防疾病。AIRNA 专注于那些发病机制明确、以往难以或无法通过其他方法治疗、并且非常适合通过RNA编辑进行干预的疾病。
AIRNA 的候选产品是寡核苷酸（短链核酸），结合了专有技术，旨在实现一流的编辑效率和持久性、最佳的安全性、对患者友好的给药方式，以及可逆、可重复、且剂量低、频率低的治疗方案。AIRNA 相信，这种方法因其给药便捷、安全性高，同时能高效并持久地产生目标蛋白，将成为患者和医生的首选。
AIRNA Corporation, Inc.融资百科
2023年9月，AIRNA Corporation, Inc.完成ARCH Venture Partners领投的3000万美元A轮融资，Fast Track Initiative, Inc.、+ND Capital、Codon Capital和Novalis跟投。
2024年7月，AIRNA Corporation, Inc.完成Forbion Capital Partners领投的6000万美元B轮融资，ARCH Venture Partners、Alexandria Venture Investments、+ND Capital和Ono Venture Investment跟投。
2025年4月，AIRNA Corporation, Inc.完成Forbion Capital Partners和Venrock Healthcare Capital Partners领投的1.55亿美元C轮融资，ARCH Venture Partners、RTW Investments、Nextech Invest等跟投。
AIRNA Corporation, Inc.美股投资
非上市公司，公司官网，等待AIRNA Corporation, Inc. IPO上市。
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