精密基因医学公司：Akouos, Inc.(AKUS)

Akouos, Inc.(NASDAQ:AKUS)创立于2016年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，全职雇员103人，是一家精密基因医学公司，致力于发展基因疗法，为全世界听力残障人士提供恢复、改善和维持高敏生理听觉的潜力。

Akouos, Inc.(AKUS)美股百科

Ακούω，是希腊语中的“Listen”，也就是听的意思。在Akouos（发音KOO ohs），公司努力成为一个团队，彼此倾听，聆听医疗保健提供者的声音，并倾听聋哑人士的声音。Akouos的伙伴关系和合作注重共同的目标，并以尊重，信任和透明为基础。

Akouos公司已经建立了一个精密的遗传医学平台，该平台整合了一个专有的载体库，该载体库由一种基因疗法中常用的小病毒变种（称为腺相关病毒，AAV）和一种新颖的递送方法组成。

Akouos正在执行公司的核心战略计划，包括：提高主要候选产品AK-OTOF优先级，扩大公司的产品线，开发内部制造能力以及最终建立商业基础设施。Akouos的目标是利用其能力成为一家完全集成的生物技术公司。

新浪医药报道：

Akouos的第一个靶点是OTOF基因，该基因的突变导致了听力损失。OTOF编码一种称为otoferlin的蛋白质。当微小的内耳毛细胞吸收振动并将其转为大脑可以作为声音进行解释的信号时，听力就产生了。Akouos认为otoferlin是这一听力转化过程的关键蛋白，它能够使耳中的感觉细胞释放携带神经递质的小泡。这些神经递质会激活听觉神经元，后者又将信息转送到大脑，继而被识别为声音。

OTOF基因突变携带者通常为先天性耳聋。目前尚无FDA批准的疗法来治疗这种类型的耳聋。Akouos的实验性基因疗法AK-OTOF希望通过递送OTOF功能基因，来适当恢复otoferlin的表达。

Akouos的疗法使用工程化的腺相关病毒（AAV）进行基因递送，在针对其它疾病的一些基因疗法中，包括FDA已批准的以及在研的疗法，也同样采用了这一方法。但是内耳的解剖结构会对AAV基因疗法的递送造成一定的困难，而且AAV携带基因负荷的能力有限。

为了克服这些限制，Akouos使用了合成的AAV，这种人造病毒载体可以到达耳内的靶点。此外，Akouos还使用了“双重载体”的方法，这种方法利用了两种工程病毒，每种病毒携带OTOF基因的一个片段。

Akouos, Inc.(AKUS)融资/历史百科

• 2017年11月30日，种子轮融资，Akouos获得了5AM Ventures、New Enterprise Associates (NEA)和Partners Innovation Fund 3家机构的750美元投资。
• 2018年8月1日，A轮融资，Akouos获得了 5AM Ventures, New Enterprise Associates (NEA)领投，Sofinnova Investments、Novartis Venture Fund、RA Capital Management等4家机构跟投的2510万美元资金。
• 2020年3月3日，B轮融资，Akouos获得了 Pivotal bioVenture Partners 领投，New Enterprise Associates (NEA)、Sofinnova Investments、Novartis Venture Fund、RA Capital Management、5AM Ventures等14家机构跟投的1.05亿美金资金。

在IPO之前，Akouos的最大股东是5AM Ventures和New Enterprise Associates，二者分别拥有Akouos 21.6％和18.5％的股份。

2020年6月26日，Akouos, Inc.(NASDAQ:AKUS) IPO上市登录纳斯达克，计划发行价$14.00 - $16.00，实际发行价12.5美元，发行830万股，BofA Securities/ Cowen/ Piper Sandler承销。

2022年10月18日，礼来公司已同意以高达 6.1 亿美元的价格收购 Akouos，该交易旨在扩大买方在基因治疗领域的业务，重点是治疗内耳疾病。

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