临床阶段生物制药公司：应用治疗公司Applied Therapeutics(APLT)

应用治疗公司Applied Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APLT)创立于2016年1月20日，总部位于美国纽约州纽约市，全职雇员9人（4/1/2019），是一家临床阶段生物制药公司，针对高度未满足医疗需求领域针对经过验证的分子靶点开发新的候选产品系列。

应用治疗公司Applied Therapeutics(APLT)美股百科

Applied Therapeutics专注于已经经过验证的、在疾病过程中发挥重要作用的分子和途径，但由于功效和耐受性差，以前未能产生成功的产品。公司独特的药物开发方法利用最新的技术进步设计改良药物，早期使用生物标志物来确认生物活性，并专注于缩短的调节途径。

Applied Therapeutics通过利用高通量晶体学和原位结构设计方面的最新技术进步，开发具有更高效力和选择性的候选产品。公司的策略还通过早期使用生物标志物来确认生物活性和目标参与。这种独特的多方面药物开发方法的结果是一系列高度特异性和选择性的候选产品，公司认为这些产品具有显着的低风险，可以快速完成开发过程。

Applied Therapeutics的第一个分子靶标是醛糖还原酶（AR），一种在氧化应激条件下将葡萄糖转化为山梨糖醇的酶，并且涉及多种疾病。AR是氧化还原调节的酶，其被细胞内改变的氧化还原状态激活，例如在高血糖和缺血期间发生的氧化应激。 AR活性产生过量的山梨糖醇，其导致细胞和组织内的渗透调节异常，并且涉及多种疾病。异常AR激活的不利后果包括广泛的影响，如线粒体功能障碍和细胞死亡，以及组织特异性变化，如周围神经神经元变性，心肌组织中的胶原交联和纤维化，以及血管损伤。

Applied Therapeutics的AR抑制剂（ARI）计划目前包括三种小分子，这些小分子都被设计成有效和选择性ARI，并且被设计成具有独特的组织渗透性特征以针对不同的疾病状态，包括糖尿病并发症，心脏病和罕见的儿科 代谢疾病。

Applied Therapeutics主要候选产品AT-001，是一种新型ARI，具有广泛的全身暴露和周围神经通透性，公司正在开发其用于治疗糖尿病性心肌病（DbCM），一种致命的心脏纤维化，目前没有治疗方法。估计17％的糖尿病患者患有DbCM，相当于全球约7700万患者。

Applied Therapeutics还在开发AT-001用于糖尿病周围神经病变（DPN），一种显着降低生活质量的使人衰弱的神经退行性疾病，并且目前在美国尚未有已批准治疗方法。全球大约50％的糖尿病人群，即2.26亿糖尿病患者，患有DPN。

Applied Therapeutics最近完成了一项 I/II 期临床试验，该试验评估了AT-001在大约120名患有2型糖尿病的患者中的疗效，其中没有观察到与药物相关的不良反应或耐受性问题。 该试验还证明了目标参与和生物活性的证据，通过降低山梨糖醇（AR活性的生物标志物）和NTproBNP（心脏应激的标志物）来测量。公司计划于2019年开始进行AT-001治疗DbCM的 II/III 期关键临床试验。

Applied Therapeutics的第二个主要候选产品AT-007，是一种中枢神经系统（CNS）渗透性ARI，公司正在开发用于治疗半乳糖血症，这是一种破坏性的罕见小儿代谢疾病，影响身体如何处理一种叫做半乳糖的简单糖，目前没有已知的或批准的治疗方法。根据2014年调查确定的2,500名新生儿患者筛查数据，以及每年80名左右的患者出生率，公司估计美国的半乳糖血症人群约为2,800人。AT-007目前处于临床前开发的后期阶段，并打算在2019年将AT-007推进到 I 期临床试验。

Applied Therapeutics还开发了AT-003，这是一种ARI，其已显示出强烈的视网膜外显率，用于治疗糖尿病性视网膜病变（DR）。DR是一种在糖尿病患者中发生的眼科疾病，并且目前治疗仅限于需要玻璃体内给药的高成本生物制剂。约35％的糖尿病患者患有DR，相当于全球估计有1.58亿患者。DR与AR活动有关，包括山梨糖醇的升高和视网膜血管随后的变化，这会改变视力并导致永久性失明。目前AT-003处于临床前开发的后期阶段。当在糖尿病大鼠中口服给药时，AT-003显示出显着的视网膜穿透。观察到药物耐受性良好，没有副作用。目前正在DR-an缺血性损伤模型（急性损伤）和慢性糖尿病治疗模型的两种动物模型中探索AT-003的功效。Applied Therapeutics计划在2020年将AT-003推进到第 I 阶段的临床试验。

应用治疗公司Applied Therapeutics(APLT)美股投资

应用治疗公司Applied Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APLT)于4/12/2019递交IPO上市文件，于 5/9/2019  IPO上市登录纳斯达克，计划发行价$14.00 - $16.00，实际发行价10美元，发行400万股，募资6000万美元，Citigroup/ Cowen/ UBS Investment Bank承销。

Applied Therapeutics上市首日大幅破发。

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