生物制药公司：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(ARWR)

箭头制药公司Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ARWR)创立于2003年，前称Arrowhead Research Corporation，于2016年4月改为现用名，总部位于美国加州Pasadena，全职雇员525人，是一家生物制药公司，在美国开发治疗难治性疾病的药物。

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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 是一家上市生物制药公司。Arrowhead 正在开发的产品通过 RNA 干扰 (RNAi) 作用机制发挥作用。该公司专注于治疗乙肝、与 alpha 1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的肝病和心血管疾病。

Arrowhead Pharmaceuticals 开发用于治疗顽疾的药物，通过沉默致病基因来实现治疗。该公司利用广泛的 RNA 化学技术组合和高效的递送方式，其疗法触发 RNA 干扰（RNAi）机制，以实现对目标基因的快速、深度且持久的抑制。RNA 干扰（RNAi）是一种存在于活细胞中的机制，可抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的生成。Arrowhead 的 RNAi 疗法利用了这一天然的基因沉默途径。

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 正在研发的产品包括：

• Plozasiran，该药物处于 2b 期和一项 3 期临床试验阶段，用于治疗高甘油三酯血症、混合性血脂异常和乳糜微粒血症综合征；
• Zodasiran，处于 2b 期临床试验阶段，用于治疗血脂异常和高甘油三酯血症；
• ARO-PNPLA3，处于 1 期临床试验阶段，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎患者；
• ARO-RAGE，处于 1/2a 期临床试验阶段，用于治疗炎症性肺部疾病；
• ARO-MUC5AC，处于 1/2a 期临床试验阶段，用于治疗粘膜阻塞性肺部疾病；
• ARO-MMP7，该药物处于 1/2a 期临床试验阶段，用于治疗特发性肺纤维化；
• ARO-DUX4，用于治疗面肩肱型肌营养不良症；
• ARO-SOD1，可用于潜在治疗肌萎缩侧索硬化症；
• ARO-C3，正处于 1/2a 期临床试验，用于治疗患有各种补体介导或补体相关肾脏疾病的患者。

此外，Arrowhead Pharmaceuticals 公司还参与开发 JNJ-3989，该药物正处于 2 期临床试验，用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染；Olpasiran，该药物正处于 3 期临床试验，用于减少载脂蛋白 A 的产生；GSK-4532990，该药物正处于 2 期临床试验，用于治疗肝脏疾病；HZN-457，该药物正处于 1 期临床试验，用于治疗无法控制的痛风；Fazirsiran，该药物正处于 3 期临床试验，用于治疗与 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关的肝脏疾病。

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 与 Janssen Pharmaceuticals, Inc.、Takeda Pharmaceutical Company Limited、Horizon Therapeutics Ireland DAC、Amgen Inc. 和 Glaxosmithkline Intellectual Property (No. 3) Limited 签订了许可和研究合作协议。

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