蓝鸟生物公司bluebird bio, Inc.(NASDAQ:BLUE)创立于1992年，前称Genetix Pharmaceuticals, Inc.，于2010年9月改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员281人，是一家生物技术公司，在美国研究、开发和商业化用于治愈严重遗传病的基因疗法。
蓝鸟生物公司 bluebird bio(BLUE)美股百科
蓝鸟公司成立于 2010 年，十多年来一直致力于基因治疗标准制定 — 最初是科学先驱，现在则是商业领袖。蓝鸟公司在将基因治疗的前景从临床研究带入现实世界方面拥有无与伦比的业绩，在不到两年的时间内已获得 FDA 批准三种疗法。如今，公司正在验证和扩展基因治疗的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新解决方案。
Bluebird 专注于严重遗传疾病，拥有该领域最大、最深入的体外基因治疗数据集，并拥有业界领先的镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良项目。Bluebird 定制设计每种疗法以解决疾病的根本原因，并开发了深入有效的分析方法来了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因治疗领域的发展。
蓝鸟生物公司用于治疗严重遗传病的产品候选药物包括：用于治疗输血依赖性β-地中海贫血的 ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)；用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的 lovotibeglogene autotemcel；以及用于治疗大脑肾上腺脑白质营养不良的 SKYSONA (elivaldogene autotemcel)。
- Zynteglo：2019年6月，公司获得欧洲委员会批准在欧盟销售 betibeglogene autotemcel（Zynteglo），一种用于治疗 β 地中海贫血遗传性血液疾病的药物。2022年8月，bluebird 获得 FDA 对该治疗方法的批准。FDA 授予 Zynteglo 孤儿药和突破性疗法资格，用于治疗 TDT。
- Skysona：2021年7月，公司获得欧盟委员会批准销售elivaldogene autotemcel（Skysona），用于治疗肾上腺脑白质营养不良。
- Lyfgenia：2023年12月，公司获得 FDA 批准 lovo-cel 用于治疗12岁及以上、有血管阻塞事件病史的镰状细胞病患者，其公布的批发采购成本为310万美元。Lyfgenia 带有潜在血液系统恶性肿瘤（血癌）风险的黑框警告。bluebird 为 Lyfgenia 引入了基于结果的合同，这些合同涉及治疗后为期三年的患者监测期，在此期间，如果患者因镰状细胞病相关的血管阻塞事件住院，付款方无需支付全额费用。自 Lyfgenia 获批以来，bluebird 成功与两家不同的保险公司达成重要的报销协议，合计覆盖约2亿名美国居民。
蓝鸟生物临床开发项目包括 HGB-205、HGB-206 和 HGB-210，用于评估 lovo-cel 在治疗 SCD 患者中的安全性和有效性；以及 HGB-204、HGB-205、HGB-207 和 HGB-212，用于评估 beti-cel 在治疗 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性。
蓝鸟生物公司 bluebird bio(BLUE)历史百科
蓝鸟生物公司由麻省理工学院教员 Philippe Leboulch 和 Irving London 于 1992 年 4 月创立，原名为 Genetix Pharmaceuticals。
2001 年，Walter Ogier 被任命为 Genetix Pharmaceuticals 的首席执行官，公司专注于开发 LentiglobinTM，用于治疗镰状细胞病和重型地中海贫血（β-地中海贫血），这两种疾病是全球最常见的两种严重人类遗传疾病。
2010 年 9 月，LentiglobinTM 在法国巴黎 Hospital Necker 的临床试验初步结果由 Marina Cavazzana-Calvo 博士和 Philippe Leboulch 博士（Genetix Pharmaceuticals/bluebird bio 的科学创始人）发表在《Nature》期刊上。一名在两年前接受 Lentiglobin 治疗的重度β地中海贫血患者成功实现了稳定（21个月）的输血独立。这标志着基因治疗首次长期矫正人类主要遗传病取得成功。
同样在 2010 年 9 月，该公司更名为 bluebird bio，Nick Leschly 被任命为首席执行官。
2013 年 6 月，该公司通过首次公开募股（IPO）成为一家上市公司，筹集了 1.16 亿美元。
2014 年 6 月，该公司以高达 1.56 亿美元的价格收购了 Precision Genome Engineering Inc.。
2017 年 11 月，Celgene（现为 Bristol-Myers Squibb，BMS）宣布与 bluebird bio 合作开发 bb2121 抗 BCMA CAR-T 细胞疗法。2020年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）向 BMS 和 bluebird bio 提交的 idecabtagene vicleucel（ide-cel）用于治疗经过大量治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤患者的上市申请发出拒绝受理信函。2020年9月，FDA 接受了 bluebird 提交的 ide-cel 上市申请，并将 PDUFA 的目标日期定为2021年3月27日。ide-cel 在2021年3月31日前获美国批准，是 Bristol Myers Squibb 在2019年收购 Celgene 时发行的附条件价值权（CVR）剩余里程碑之一。ide-cel 是一种 BCMA 靶向的基因改造自体 CAR-T 细胞免疫疗法。
2018 年 8 月，该公司宣布与 Regeneron Pharmaceuticals 合作，发现、开发和商业化新的癌症细胞疗法。
2021 年 10 月 8 日，bluebird bio, Inc. 宣布即将分拆一家新的上市公司 2seventy bio，该公司将专注于肿瘤学，并于 2021 年 11 月 4 日正式成立。bluebird bio 的公司文件宣布，他们已任命 Najoh Tita-Reid 和 Sarah Glickman 为 bluebird bio 董事会成员。Glickman 女士将成为 2seventy bio 董事会成员，并将在新安排生效后辞去 bluebird bio 董事会职务。
2022 年和 2024 年，bluebird bio 经历两轮大规模裁员，分别裁员 30% 和 25%。截至 2024 年 9 月，该公司估计有 281 名员工。
蓝鸟生物公司 bluebird bio(BLUE)美股投资
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蓝鸟生物公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法。
公司候选产品包括：
1、Lenti-D – 用于治疗儿童脑肾上腺脑白质营养不良（一种罕见的男孩遗传性神经系统疾病），目前处于II/III期临床试验阶段。
2、LentiGlobin – 用于治疗输血依赖性β地中海贫血和严重镰状细胞病（SCD），处于多个临床研究阶段，包括欧洲及美国等。
3、肿瘤领域的主要候选产品包括bb2121和bb21217 – 是抗B细胞成熟抗原，目前处于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的 I 期临床阶段。
4、多种CAR T cell产品 – 治疗液体和固体肿瘤/癌症。
bluebird bio与Celgene Corporation有战略合作关系，发现、开发和商业化肿瘤疾病转化基因疗法；与Medigene AG有合作伙伴关系，以研究和开发针对治疗癌症适应症的抗原的T细胞受体候选产品；与TC BioPharm Limited合作研究和开发用于癌症免疫治疗的γδ嵌合抗原受体修饰的T细胞候选产品；以及与Celgene European Investment Company LLC的合作协议。
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ALD基因疗法什么时候成功
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想咨询该公司抗癌药品
B1
@ 洋洋妈妈 这个你可能得直接联系公司，文章下面有公司的网站，你进网站找他们的联系方式，有的。
谢谢！
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抗癌概念股爆发：
$ Juno Therapeutics (JUNO)$ +11%
$Kite Pharma(KITE)$ +10%
$BLUEBIRD BIO INC(BLUE)$ +9%