商业阶段生物技术公司：拜玛林制药公司 BioMarin Pharmaceutical Inc.(BMRN)

拜玛林制药公司BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)创立于1996年，总部位于美国加州San Rafael，全职雇员3,082人，为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗状况的人开发和商业化治疗方法。

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1997年，Christopher Starr Ph.D. 和 Grant W. Denison Jr. 以从Glyko Biomedical获得的150万美金创立了BioMarin，并于1999年IPO，种子投资公司包括MPM Bioventures、Grosvenor Fund 和 Florian Schönharting。

BioMarin Pharmaceutical Inc.是一家总部位于加利福尼亚州San Rafael的美国生物技术公司。它在美国、南美、亚洲和欧洲都设有办事处和设施。BioMarin的核心业务和研究集中在酶替代疗法（ERTs）。BioMarin是第一家为粘多糖病型I（MPS I）提供治疗方法的公司，通过生产laronidase（由Genzyme Corporation商业化的Aldurazyme）。BioMarin也是第一家为苯丙酮尿症（PKU）提供治疗的公司。

多年来，BioMarin因药物定价以及在特定情况下拒绝在临床试验中提供药物的访问而受到批评。

截至2023年，BioMarin有8种产品上市：

• ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec-rvox）基因疗法：ROCTAVIAN是一种基因疗法，用于治疗重型血友病A的成人（先天性第八凝血因子（FVIII）缺乏，FVIII活性<1 IU/dL），且未检测到对腺相关病毒血清型5（AAV5）的抗体，该测试已获FDA批准。 这种一次性、单次剂量的输液旨在替代突变基因的功能，使重型血友病A的患者能够自己产生FVIII，以预防或减少出血的发生。
• VOXZOGO^® (vosoritide)：VOXZOGO®（vosoritide）是一种每日一次的注射剂，是一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物，被批准用于增加 5 岁及以上骨骺（生长板）开放的软骨发育不全患者或儿童的线性生长。 服用 VOXZOGO 的儿童会定期进行检查，以测量体重、生长和身体发育并调整剂量。 当生长板关闭时，确认没有进一步的生长潜力后，应停止 VOXZOGO。
• PALYNZIQ®（pegvaliase-pqpz）注射液：PALYNZIQ® (pegvaliase-pqpz) 注射液是 FDA 批准的第一种酶替代疗法，适用于目前治疗中血液 Phe（苯丙氨酸）水平不受控制超过 600 微摩尔/升（10 毫克/分升）的 PKU（苯丙酮尿症）成人患者。 PALYNZIQ 是一种每日一次的自我给药疗法，其作用独立于苯丙氨酸羟化酶 (PAH)，因此它是所有符合条件的 PKU 成年患者的一种选择。
• Tetrahydrobiopterin （品牌为 KUVAN^®）：KUVAN®（沙丙蝶呤二盐酸盐）口服溶液片剂和粉剂是 FDA 批准的第一种治疗苯丙酮尿症 (PKU) 的药物。 KUVAN 是 BH4 的一种形式，BH4 是 PAH 酶的辅助因子，有助于酶分解 Phe。 KUVAN 应与限制 Phe 的饮食结合使用。
• Arylsulfatase B （品牌为 NAGLAZYME^®）：NAGLAZYME®（半乳糖酶）是一种酶替代疗法，用于治疗粘多糖贮积症 VI (MPS VI)。 NAGLAZYME 提供了诊断为 MPS VI 的个体中缺失的酶的重组版本。
• Iduronidase（品牌为 ALDURAZYME^®）：ALDURAZYME（laronidase）适用于 Hurler 型和 Hurler-Scheie 型粘多糖贮积症 I (MPS I) 患者以及具有中度至重度症状的 Scheie 型患者。 使用 Scheie 形式治疗轻度受影响患者的风险和益处尚未确定。
• Elosulfase alfa（品牌为 VIMIZIM®）：VIMIZIM®（elosulfase alfa）是第一个获得批准的酶替代疗法，旨在解决 Morquio A 综合征或粘多糖沉积症 IVA (MPS IVA) 的根本原因——N-乙酰半乳糖胺-6 硫酸酯酶 (GALNS) 缺乏症。 VIMIZIM 在细胞水平上发挥作用，帮助解决酶活性不足的问题。
• Cerliponase alfa（品牌为 BRINEURA®）：BRINEURA®（cerliponase alfa）适用于减缓 3 岁及以上患有晚期婴儿神经元蜡样质脂褐素沉着症 2 型（CLN2）（也称为三肽基肽酶 1（TPP1）缺乏症）的有症状儿科患者的行走能力丧失。Brineura 是第一种直接注入脑液的酶替代疗法，通过帮助替换受影响儿童中缺失的缺乏的 TPP1 酶来治疗 CLN2 疾病的根本原因。 它于2017年获得批准。

其他产品：

• Amifampridine（品牌为 Firdapse），一种治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合征的小分子药物
• Valoctocogene roxaparvovec（品牌为 Roctavian）是一种用于治疗 A 型血友病的腺相关病毒载体，旨在将因子 VIII 基因的工作副本转移到缺乏因子 VIII 基因的患者体内。 它于 2022 年 8 月在欧盟获得批准。

截至2023年，BioMarin临床阶段产品包括：

• Roctavian：腺相关病毒载体，用于治疗严重A型血友病患者；
• BMN 331，一种 AAV5 介导的基因疗法，目前正处于针对遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的 1/2 期临床试验中；
• BMN 255，正处于治疗原发性高草酸尿症的 1/2 期临床试验中。

拜玛林制药公司为美国、欧洲、拉丁美洲和国际上的专业药房、医院和非美国政府机构以及经销商和药品批发商提供服务。

BioMarin Pharmaceutical Inc. 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 签订了许可和合作协议。

拜玛林制药公司BioMarin Pharmaceutical(BMRN)历史百科

• 2002年，拜玛林制药公司收购Glyko Biomedical；
• 2009年，BioMarin Pharmaceutical收购Huxley Pharmaceuticals, Inc.；
• 2010年，拜玛林制药公司收购LEAD Therapeutics, Inc.、ZyStor Therapeutics, Inc.；
• 2012年，BioMarin Pharmaceutical收购Zacharon Pharmaceuticals；
• 2014年，拜玛林制药公司以200万美金从Repligen(NASDAQ:RGEN)收购组蛋白去乙酰化酶抑制剂化学库；
• 2014年11月，BioMarin Pharmaceutical以8.4亿美金收购Prosensa(原NASDAQ:RNA)；
• 2019 年 10 月，拜玛林制药集团在都柏林开设办事处，以支持欧洲、中东和亚洲的进一步增长。

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