Dicerna Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:DRNA)创立于2006年,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,全职雇员48人,是一家生物制药公司,在美国和国际上从事基于专有的RNA干扰技术平台治疗肝脏疾病和癌症的研究和开发。
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Dicerna Pharmaceuticals公司开发项目包括:
- DCR-PH1,可透过针对基因编码肝酶甘醇酸盐氧化酶,以治疗原发性高草酸盐尿症I型(PH1),以及其他涉及基因表现之罕见遗传性肝疾病;
- DCR-MYC,用于治疗各种癌症患者实体肿瘤、多发性骨髓瘤及淋巴瘤,产品处Phase I临床研究阶段,以及治疗末期肝细胞癌之Phase Ib/II临床试验;
- 开发KRAS致癌基因,该基因为各种癌症,包括:非小细胞肺癌、直肠癌与胰脏癌之突变基因,也是第二癌症相关基因的治疗标靶。
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