Eloxx制药Eloxx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ELOX)创立于1999年，总部位于美国马萨诸塞州Waltham，全职雇员29人，是一家临床阶段的生物制药公司，开发新型核糖核酸用于治疗罕见和超罕见的早产终止密码子疾病。
Eloxx Pharmaceuticals(ELOX)美股百科
Eloxx Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，开发新型RNA调节候选药物（旨在成为真核核糖体选择性糖苷），旨在治疗罕见和超罕见的过早停止密码子疾病。过早终止密码子是点突变，其破坏来自信使RNA的蛋白质合成。因此，具有过早终止密码子疾病的患者已经减少或消除了带有等位基因的突变的蛋白质产生，这些遗传疾病中存在一些最严重的表型。这些过早终止密码子已在1,800多种罕见和极为罕见的疾病中被发现。
该项治疗开发的重点是通过使细胞质核糖体读取过早终止密码子以产生全长蛋白质来延长mRNA半衰期和增加蛋白质合成。Eloxx的主要研究产品候选药物ELX-02是一种小分子候选药物，旨在恢复全长功能蛋白的生产。ELX-02处于临床开发的早期阶段，侧重于囊性纤维化和胱氨酸病（目前已经完成 I 期临床试验）。ELX-02是一种未经任何全球监管机构批准的研究药物。
Eloxx的临床前候选产品库包括一个新的候选药物库，设计用于基于read-through潜力鉴定的真核核糖体选择性糖苷。Eloxx最近宣布了一项针对罕见眼部遗传疾病的新计划。
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