FDA是什么？FDA临床试验过程：美国一种新药上市要多久?

美国食品药品监督管理局（英语：U.S. Food and Drug Administration，缩写为FDA）为美国卫生与公众服务部直辖的联邦政府机构，其主要职能为负责对美国国内生产及进口的食品、膳食补充剂、药品、疫苗、生物医药制剂、血液制剂、医疗设备、放射性设备、兽药和化妆品进行监督管理，同时也负责执行《公共卫生服务法令》（the Public Health Service Act）的第361号条款，包括公共卫生条件及州际旅行和运输的检查、对于诸多产品中可能存在的疾病的控制等等。

在美国，所有的新药、新医疗设备、治疗方法等要进行临床试验、上市销售都要经过FDA的批准才行。

那么，一种新药要从批准临床到商业化销售，要经过哪些过程？每个过程需要多久？本文将为您详述。

美国新药上市过程：

第一步：临床前试验阶段——Pre-Clinical

临床前试验一般是在动物身上进行，比如：小白鼠、猪、猴子等，一般耗时3-5年，或者更长；

第二步：研究性新药申请——IND，Investigational New Drug

如果临床前阶段在动物身上的试验取得了较好的结果，可以File IND，也就是提出研究性新药申请；

第三步：I期（1期）临床试验——Phase I

IND获得通过后，将进入I期临床试验阶段，允许小范围的人群试验，一般20-80人不等，参与试验的人由申请公司自行招募，耗时1年左右；

第四步：II期（2期）临床试验——Phase II

如果I期试验结果比较好，可直接进入II期临床，测试人数进一步扩大，一般100-300人不等，耗时1-2年；

第五步：特殊评估协议——SPA，Special Protocol Assessment

临床II期阶段结束后，要进行一个特殊评估协议—SPA，这是FDA的一个声明，用来明确III期临床的设计、试验结束时间点、以及其他因素；

第六步：III期（3期）临床试验——Phase III

III期临床通常试验范围会进一步扩大，招募试验人数要达到1000-3000人，通常耗时1-4年，一个比较好的III期结果，会增大FDA批准的可能性。如果试验结果比较满意，公司要向FDA递交新药申请NDA(New Drug Application)或生物制品许可申请BLA(biologics License application)；

第七步：新药申请——NDA

向FDA递交NDA以期新药在美国进行商业化销售，NDA通常几百到几千页，FDA会在60日内答复，或同意，或拒绝；

第八步：FAD审查——处方药申报者付费法案PDUFA

以最终确定是否可以商业化应用，一般耗时1-2年，当然了，可以交钱来提高优先级，缩短审查时间到6-12个月。

***PDUFA日期指FDA对新药申请（NDA/BLA）的目标批准日期，通常自收到申报日起10个月，获得优先评审的缩短至6个月。

至此，如果FDA Review通过的话，新药就可以在美国上市出售了，也就是从idea出来到product出来，最快也要6.5年也就是6年半的时间，这也是为什么很多概念很新颖的临床前阶段的公司实际市值并不高的原因，因为：1、周期长；2、中间的不确定性太多。

FDA临床试验过程（美国新药上市过程）周期很长，新药的不确定性也较大，也因此建议投资者投资这类临床阶段甚至临床前阶段生物制药公司时尽量快进快出。

附录：关于FDA（美国食品药品监督管理局）

FDA组织机构

美国食品药品监督管理局归于联邦卫生和公共服务部管辖，旨在保护和促进全国公共卫生，总部位于马里兰州的洛克威尔，在全美及美属维京群岛和波多黎各拥有十三个实验室，还在包括中国在内的多个国家开设了办事机构。

该管理局由若干个部门组成，每个部门都负责一个相关领域的监管工作：

• 政府专员办公室（OC）
• 药品审评和研究中心（CDER）
• 生物制品审评和研究中心（CBER）
• 食品安全和应用营养中心（CFSAN）
• 设备仪器与放射健康中心（CDRH）
• 兽药中心（CVM）
• 国家毒理学研究中心（NCTR）
• 监管事务办公室（ORA）

另外，美国食品药品监督管理局也同包括农业部、美国缉毒局、美国海关和美国消费品安全委员会等联邦部门以及州政府展开了频繁而广泛的合作。

相关重要立法

• 1902-《生物制品管制法》（Biologics Control Act）
• 1906-《纯净食品和药品法》（Pure Food and Drug Act）
• 1938-《联邦食品、药品和化妆品法案》（Federal Food, Drug, and Cosmetic Act）
• 1944-《公共保健服务法》（Public Health Service Act）
• 1951-《Durham-Humphrey修正案》（Durhan-Humphrey Amendment）
• 1962-《Kefauver-Harris药品修正案》（Kefauver-Harris Drug Amendments）
• 1966-《正确包装与标识法》（Fair Packaging and Labeling Act）
• 1976-《医疗器械修正案》（Medical Device Amendments）
• 1987-《处方药上市法》（Prescription Drug Marketing Act）
• 1988-《反毒品滥用法》（The Anti-Drug Abuse Act）
• 1990-《营养标识和教育法》（Nutrition Labeling And Education Act）
• 1992-《处方药使用者费用法》（Prescription Drug User Fee Act）
• 1994-《膳食补充剂健康教育法》（Dietary Supplement Health and Education Act）
• 1997-《食品药品监督管理局现代化法》（Food And Drug Administration Modermization Act）
• 2002-《生物恐怖活动法》（Bioterrorism Act）
• 2002-《医疗器械用户收费和现代化法》（Medical Device User Fee and Modernization Act）
• 2003-《兽药用户收费法》（Animal Drug User Fee Act）
• 2011- 《美国食品安全现代化法案》(Food Safety Modernization Act，缩写为FSMA)

FDA监管程序

1、食品监管与膳食补充剂监管

食品安全和应用营养中心是食品药品监督管理局负责规范美国境内几乎所有食品的安全和标签使用的分支机构。不在其监管范围内的包括来自已驯化动物的肉类制品，如牛肉和鸡肉，该类产品由美国农业部食品安全监督服务局负责监管。而含有微量肉类的产品则归于美国食品药品监督管理局监管。两者之间的精确界限则列于这两个部门之间签署的谅解备忘录中。另外，用于家畜的药品和其他产品则归于美国食品药品监督管理局的另一分支机构——兽药中心管理。其他不归美国食品药品监督管理局监管的消费品包括酒精量高于7%的饮料（由美国联邦司法部烟酒枪械炸药局负责监管）和非瓶装饮用水（由美国国家环境保护局负责监管）。

食品安全和应用营养中心也负责建立和修改食品标准，例如身份标准（如一种产品被贴上“酸奶酪”的标签需要什么条件）等，以及设置多数食品的营养标示要求。这两部分的标准都被收录到《美国联邦法规》之中。 《1994年膳食补充剂健康和教育法》指定由美国食品药品监督管理局负责膳食补充剂的监管工作。然而，法律并没有规定膳食补充剂须进行安全性和有效性测试，迄今也没有任何法定标准，所以美国食品药品监督管理局只能在该膳食补充剂被证明不安全时才能采取行动。膳食补充剂的制造厂商被允许在这些产品的标签中作出关于健康权益的“结构或功能声明"。他们也许不会声明该产品可以医治、诊断、治愈或预防某种疾病，但是在标签中必须包含某种免责声明。

美国市场上的瓶装水由美国食品药品监督管理局和各州政府联合实施监管，自来水则纳入州法规和地方法规的管辖范畴，并由联邦环保署实施监管。美国食品药品监督管理局对于瓶装水的监管须遵循联邦环保署设立的指导方针，同时新设立的环保署法规也自动适用于对瓶装水的监管，除非美国食品药品监督管理局对此进行了更加详细的重新规定。尽管美国瓶装水产业的质量控制并没有城市供水严格，但是美国市场的瓶装水灌装瓶仍被要求实施类似其他食品的检查。

2、药品监管

药品审评和研究中心对于三大类的药品制定了不同的标准，这三大类药品为：新药、非专利药和非处方药。一种药品如果是由一个不同的制造商使用不同的辅药（excipients）或非活性成分（inactive ingredients）制作而成，被用于不同的治疗目的，或者药品已有其他任何实质性的变化即可称为“新药”。对于新药最严格的要求是在“新分子实体”（new molecular entities）层面上不得雷同于任何已经存在的药物。

3、新药

新药在被美国食品药品监督管理局批准之前需要进行大量的研究观察，这个程序被称为“新药申请审评程序”（NDA）。在默认情况下，新药只有凭医嘱才能买到。新药成为非处方药（OTC）首先需要经过新药申请审评程序并被批准，之后还要有一个独立的审查程序。

新药被批准就意味着“当直接使用时是安全而有效的”。

4、广告和促销

美国食品药品监督管理局负责审查和管理处方药的广告和促销活动。（包括非处方药广告在内的其他类型的广告则由联邦贸易委员会管理）在药品广告监管中有两个关键性的要求。一是在大多数情况下，药品制造商只能在广告中宣传该种药品已被批准的特定特性或医疗用途。而药物许可适应症以外之使用方式（off-label use），即基于被批准的使用目的之外的目的使用药品，在医疗实践中十分常见。同时广告需要注意在宣传药品优点和提醒用户药品可能存在的风险之间把握平衡。

5、药品上市后的安全性观察

在经历新药申请审评程序并被批准后，药品制造商必须审查并向美国食品药品监督管理局报告它所掌握的每一起药物不良反应事件。十分严重和致命的药物不良反应事件必须在15日内上报；其他事件则按季度上报。美国食品药品监督管理局亦可直接通过它的安全信息及不良反应通报程序（MedWatch program）获得药物不良反应报告，由于这些报告是由用户或医疗专业人士主动上报，所以被称为“自发性报告”。尽管这已经成为药品上市后安全性观察的最主要手段，但是美国食品药品监督管理局对于药品上市后风险管理的必要性仍然与日俱增。在药品被批准的情况下，制造商被要求进行更多的额外临床实验，这被称为新药临床试验IV期。在某些情况下，美国食品药品监督管理局所要求的药品风险管理可能包括其他种类的研究、约束或安全性观察措施。

6、非专利药

非专利药是专利权保护已经过期的处方药，因此允许其他制造商制造和销售。对于非专利药的批准，美国食品药品监督管理局需要科学的证据证明该药品与最初被批准的药品之间是可替换的或在治疗的意义上是等同的。

7、非处方药

非处方药是不需医生处方就可获取的药品和复合剂。美国食品药品监督管理局列出了一个表单，其中的近800种成分通过多种方式的组合产生了10万多种的非处方药。另外，许多非处方药的组成成分也属于处方药范畴，但是现在被认为无需医疗人员的监督亦可安全使用。

8、疫苗、血液与人体细胞组织产品、生物制剂监管

生物制品审评和研究中心是美国食品药品监督管理局负责生物学治疗安全性与有效性的分支机构，负责监管的产品包括血液和血液制剂、疫苗、过敏原、人体细胞组织产品和基因治疗产品。新的生物学医疗产品在上市前需要经历一个类似于药品的申请审评程序。政府对于生物学医疗产品进行监管的原始授权来源于1902年的《生物制品管制法》（Biologics Control Act），附加授权来源于1944年的《公共保健服务法》（Public Health Service Act）。另外，《联邦食品、药品和化妆品法案》也适用于生物学医疗产品的监管。原来承担生物学医疗产品监管责任的机构隶属于美国国立卫生研究院，在1972年这项授权被转移至美国食品药品监督管理局。

9、医疗设备和放射性设备监管

设备仪器与放射健康中心是美国食品药品监督管理局负责对所有医疗设备进行上市前的审批工作以及监管这些设备的制造、工作性能和安全性的分支机构。在《联邦食品、药品和化妆品法案》对“医疗设备”进行了定义，它包括从简单如牙刷到复杂如可植入脑起搏器的诸多器械。设备仪器与放射健康中心还负责对具有辐射性的非医疗器械的安全性能进行监管，这些设备包括手机、机场行李检测设备、电视接收器、微波炉、紫外线保健房和激光产品。

设备仪器与放射健康中心的管理权责包括要求设备制造商或进口商提交关于设备的技术报告，要求放射性设备符合安全性能指标，公布有瑕疵产品，要求召回有瑕疵或无效产品。设备仪器与放射健康中心也直接进行部分产品的检测工作。

10、化妆品监管

美国市场上的化妆品也由美国食品药品监督管理局管理食品的分支机构食品安全和应用营养中心负责监管。一般来说，化妆品并不需要美国食品药品监督管理局的上市审批，除非它们需要在标签上作出“结构或功能声明”以成为药用化妆品。但是在化妆品被允许于美国市场销售时，其中的所有着色剂都需通过美国食品药品监督管理局的特别批准。美国食品药品监督管理局也负责对化妆品的标签进行管理，而没有被强制要求进行安全性检测的化妆品须在其标签上注明可能带来的副作用。

11、兽医用品监管

兽药中心是美国食品药品监督管理局负责对提供给包括食用动物和宠物在内的动物的食品、食品添加剂和药品进行监管的分支机构。兽药中心不负责监管动物疫苗，该类产品由美国农业部管理。

兽药中心最基本的工作是监管提供给食用动物的药品，确保其不至于影响对人类的食物供应。美国食品药品监督管理局控制疯牛病的工作也是通过兽药中心对饲料制造商的检查得以施行。 2007年12月19日，美国食品药品监督管理局宣布建立一个用以跟踪食物系统中的克隆动物的数据库，借以使相关鉴别程序得以有效进行。这个数据库将成为全国动物识别系统（National Animal Identification System）的一部分，该系统用于跟踪全美所有从还在农场饲养到已上餐桌的家畜。

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