生物制药公司：爱美医疗 Amicus Therapeutics, Inc.(FOLD)

爱美医疗Amicus Therapeutics, Inc.(NASDAQ:FOLD)创立于2002年，总部位于美国宾夕法尼亚州Philadelphia，全职雇员517人，是一家生物制药公司，专注于为患有罕见代谢疾病的人发现、开发和提供药物。

爱美医疗Amicus Therapeutics(FOLD)美股百科

Amicus Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，主要从事罕见病治疗产品(孤儿药)的开发与商业化应用，其候选产品为一种小分子，可用来作为单一疗法，结合为法布瑞氏症之酵素替代疗法(ERT)。

爱美医疗公司商业产品和候选产品包括：

• Galafold^®——一种口服精准药物，用于治疗成人确诊 Fabry 病和基于体外检测数据的半乳糖苷酶 α 基因变异体；
• 法布里病（Fabry）和庞贝病（Pompe ）以及各种类型的巴顿病（Batten）的基因疗法；
• 庞贝病的酶替代疗法；
• CDKL5 缺乏症候选产品。

Amicus Therapeutics公司还在积极的临床前开发中拥有其他基因疗法，包括针对 IIIB 型粘多糖贮积症的基因疗法，以及针对 IIIA 型粘多糖贮积症的下一代项目。

Amicus Therapeutics公司与全国儿童医院（Nationwide Children's Hospital）； 宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）； 和葛兰素史克有合作和许可协议。

爱美医疗Amicus Therapeutics(FOLD)历史百科

Amicus Therapeutics 是一家位于宾夕法尼亚州费城的美国上市生物制药公司。该公司于 2007 年在纳斯达克交易以代码 FOLD 上市。 在首次公开募股之前，Amicus 由多家风险投资公司提供资金，包括 Radius Ventures、Canaan Partners 和 New Enterprise Associates。

Amicus 的治疗重点是罕见病和罕见病，特别是统称为溶酶体贮积症的疾病。该公司专注于药物伴侣和酶替代疗法。

• 2007年，Amicus Therapeutics, Inc.登陆纳斯达克。
• 2008 年，该公司从新泽西州的单一站点扩展到圣地亚哥的第二个研究站点。
• 2009 年底，由于与夏尔（Shire）就其先导化合物 migalastat 和其他两种产品达成的多年合作协议终止，该公司面临重大财务挫折。Amicus 裁员 20%。
• 2010年，该公司与葛兰素史克公司签署了 miglastat 独家许可协议； 葛兰素史克支付了 6000 万美元的预付款和股权，同时承诺高达 1.7 亿美元用于帮助开发他们的产品，葛兰素史克于 2013 年终止了这项安排。
• 2013 年 11 月，Amicus 收购了竞争对手 Callidus Biopharma，获得用于其治疗庞贝病的酶替代疗法。
• 2015年9月，Amicus Therapeutics以9.47亿美金（2.29 亿美元的现金和股票加6.18亿美金的里程碑费用）收购Scioderm。Scioderm 有一种药物用于大疱性表皮松解症的 III 期试验； 此外，如果该药物获得批准，FDA 将为其所有者提供优先审查凭证，该凭证本身可以出售给另一家公司。该药物在 2017 年的 III 期试验失败，Amicus 放弃了它。 在关闭该计划之前，它已向 Scioderm 的股东支付了大约一半的里程碑费用。
• 同样在 2015 年 9 月，Amicus 宣布将在 2015 年底前向 FDA 提交新药申请（NDA）以加速批准migalastat。 FDA 委员会于 2016 年 4 月建议批准，但 FDA 于 11 月拒绝了该申请，理由是 2016 年 11 月数据不足。该药物于 2016 年 5 月在欧盟获得批准。
• 2016 年，Amicus 收购了 MiaMed，后者致力于治疗 CDKL5 缺乏症的药物； Amicus 支付了 180 万美元的现金和大约 470 万美元的股票，以及 8300 万美元的里程碑费用。
• 在 Scott Gottlieb 于 2017 年成为 FDA 专员后，Amicus 的首席执行官开始直接游说他让 FDA 接受 NDA，2018 年 2 月，FDA 接受了它，并承诺在 2018 年 8 月之前做出回应。
• 2018 年 9 月，Amicus 宣布收购了 Celenex，该公司拥有 10 种早期基因疗法。 Amicus 预付了 1 亿美元，如果实现了发展里程碑，还可能额外支付 3.52 亿美元。
• 2021年9月29日，Amicus Therapeutics, Inc.宣布有意通过一项最终业务合并协议推出下一代基因医学公司 Caritas Therapeutics, Inc.，根据该协议， Amicus 基因治疗业务（Caritas Therapeutics）将由 ARYA Sciences Acquisition Corp IV（纳斯达克股票代码：ARYD）收购，ARYA是一家由 Perceptive Advisors 赞助的特殊目的收购公司（SPAC）。 该交易将带来两家独立的上市公司拥有有吸引力的独立投资概况。 Amicus 将成为 Caritas 的最大股东，拥有约 36% 的股权（假设 ARYA 的股东没有赎回），并保留对 Fabry 和 Pompe 基因治疗项目的共同开发和商业化权利，以及对选定的未来肌营养不良症项目的谈判权。

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