Fulcrum Therapeutics, Inc.(NASDAQ:FULC)创立于2015年8月18日，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员76人，Fulcrum Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发产品，改善美国医疗需求未得到满足的地区患有基因性疾病的患者的生活。
Fulcrum Therapeutics(FULC)美股百科
Fulcrum Therapeutics 的愿景是开发小分子药物，以改善医疗需求未得到满足的领域中患有遗传性罕见疾病的患者的生活。Fulcrum 使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶标，以治疗已知的基因错误表达的根本原因。Fulcrum 专注于创造改变患者和护理人员生活的疗法。
Fulcrum Therapeutics 候选产品包括 losmapimod，一种用于治疗面肩肱型肌营养不良症的小分子，目前正在进行 III 期临床试验；pociredir，一种用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的胎儿血红蛋白诱导剂，目前正在进行 I 期临床试验。Fulcrum Therapeutics 公司还在发现治疗罕见的神经肌肉、肌肉、中枢神经系统和血液系统疾病以及心肌病和肺部疾病的药物靶点。
Fulcrum Therapeutics 与 Acceleron Pharma Inc. 达成合作和许可协议，以确定生物靶点来调节与肺部疾病领域内针对性适应症相关的特定通路；与 MyoKardia, Inc. 达成合作和许可协议，以发现和开发治疗遗传性心肌病的疗法；以及与 Sanofi 达成合作和许可协议，以开发和商业化 losmapimod，一种正在研究用于治疗面肩肱型肌营养不良症的口服小分子。
Fulcrum Therapeutics产品线
Fulcrum Therapeutics(FULC)融资百科
- 2016年7月19日，A轮融资，获得 Third Rock Ventures 的5500万美元投资。
- 2017年5月10日的A+轮中，Fulcrum Therapeutics获得Google Ventures的500万美元投资。
- 2018年9月5日，在B轮融资中，Fulcrum Therapeutics获得 Foresite Capital 领投、Fidelity Management and Research Company、Foresite Capital、Casdin Capital 和 Section 32 等跟投的8000万美元投资。
- 2019年7月18日，Fulcrum Therapeutics, Inc.(NASDAQ:FULC) IPO上市登录纳斯达克，发行价$16.00美元，发行450万股，募资7200万美元，Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ SVB Leerink承销。
Fulcrum Therapeutics(FULC)美股投资
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Fulcrum Therapeutics开发了一种专有产品引擎，公司用它来系统地识别和验证可能调节基因表达的细胞药物靶标，以治疗遗传定义疾病的已知根本原因。公司正在使用其产品引擎来识别可被小分子吸毒的靶标，而不管基因错误表达的特定潜在机制。
Fulcrum Therapeutics已经确定了治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和某些血红蛋白病（即镰状细胞病，SCD和B-地中海贫血）的根本原因的药物靶点。公司预计将于2019年中期开始对其FSHD候选产品losmapimod进行 IIb 期临床试验。公司于2019年2月开始进行 I 期临床试验，以获得FSHD患者中losmapimod的安全性和耐受性数据。Fulcrum Therapeutics计划在2020年中期为FTX-HbF（公司的某些血红蛋白病候选候选产品）提交一份研究性新药申请（IND）。
Fulcrum Therapeutics正在使用其专有产品引擎来识别和验证药物靶标并开发候选产品以解决由某些基因错误表达引起的疾病。公司的产品引擎将患者衍生的组织相关细胞模型和药物靶标筛选与其的药理学多样化小分子化合物库和定制的CRISPR文库相结合。公司还使用计算生物学和其专有关系数据库FulcrumSeek来指导目标选择，并在可能与基因调控途径相关的其他目标上产生假设。
Fulcrum Therapeutics的第一个候选产品losmapimod是一种小分子，公司正在开发用于治疗FSHD，这是一种罕见的，进行性和致残性的肌肉萎缩症，导致严重的身体损伤和残疾。Losmapimod选择性地靶向p38a / b丝裂原活化蛋白激酶（p38a/b）。 Fulcrum Therapeutics利用公司的产品引擎发现p38a / b的抑制降低了源自FSHD患者的肌肉细胞中DUX4基因的表达。DUX4基因的错误表达是FSHD的已知根本原因。FSHD没有被批准的治疗方法，这是最常见的肌营养不良症之一，估计在美国患者人数为16,000至38,000。
Fulcrum Therapeutics的第二个候选产品FTX-HbF是一种小分子，旨在上调SCD和B型地中海贫血患者的胎儿血红蛋白。SCD是由B亚基基因（HBB）基因突变引起的遗传性血液病。这种突变导致异常血红蛋白的形成，导致红细胞或红细胞从圆形变成镰状，这显着损害了它们的功能。B-地中海贫血是由HBB基因中的各种基因突变引起的罕见血液病，其可显着损害RBC的产生。
Fulcrum Therapeutics设计FTX-HbF以通过诱导两个γ-珠蛋白基因HBG1/2的表达来补偿这些血红蛋白病的根本原因，HBG1/2的表达通常在出生后不久沉默。HBG1/2基因编码y-球蛋白，γ-球蛋白是胎儿血红蛋白的一种成分，已知其可以补偿SCD和B-地中海贫血中异常血红蛋白的存在。公司已经在FTX-HbF的临床前研究中观察到HBG1/2基因的体外和体内活化。Fulcrum Therapeutics还观察到FTX-HbF表现出强烈的胎儿血红蛋白升高水平，对重要的细胞健康标志物没有不良影响。 公司已开始启用IND研究，并计划在2020年中期提交FTX-HbF的IND。