临床阶段基因编辑生物技术公司：Graphite Bio, Inc.(GRPH)

Graphite Bio, Inc.(NASDAQ:GRPH)创立于2017年，前称Integral Medicines, Inc.，于2020年8月改为现用名，总部位于美国加州旧金山，全职雇员120人，是一家临床阶段基因编辑公司，在美国致力于开发针对严重和危及生命的疾病的疗法。

Graphite Bio(GRPH)美股百科

Graphite Bio正在迅速建立一家下一代基因编辑公司，该公司迫切需要应用的突破性技术来推进基因替代疗法和治愈患有严重疾病的人。 Graphite Bio有能力利用自然和高度精确的细胞 DNA 修复机制来实现高效、有针对性的基因整合，从而纠正疾病的根本原因，从而脱颖而出。

Graphite Bio独特的方法克服了过去基因编辑的障碍，实现了基于第一代经过验证的 CRISPR 技术的靶向基因整合，以解决疾病的根本原因。

Graphite Bio 的方法基于公司的学术联合创始人 Matthew Porteus M.D., Ph.D. 的广泛工作和专业知识；和 Maria Grazia Roncarolo, M.D., Ph.D. 在斯坦福大学确定和治疗医学中心 (CDCM)。 通过他的工作和合作，Porteus 博士领导了突破性的研究，提高了 CRISPR-Cas9 技术的功效和保真度，这些技术现在是基因编辑领域的黄金标准。

Graphite Bio的平台技术建立在学术联合创始人兼现任转化科学负责人 Daniel Dever 博士的工作之上。 作为与斯坦福大学 Porteus 博士密切合作的博士后学生，Dever 博士进行了基因编辑研究，结果表明 DNA 整合效率从小于 1% 增加到超过 50%。 这项工作构成了Graphite Bio下一代平台的基础，旨在以非常高的效率实现有针对性的永久性 DNA 整合。

Graphite Bio高度分化的靶向基因整合平台利用 CRISPR 和称为同源定向修复 (HDR) 的自然 DNA 修复过程来精确替换基因的受损部分或插入新的遗传信息来治疗疾病。Graphite Bio正在紧急开展工作，以应用公司平台的功能来提供潜在的基因替代疗法，这些疗法可以为一系列遗传病和其他疾病提供一次性门诊治疗。

Graphite Bio 凭借其使用专有 CRISPR 技术实现高效、有针对性的基因整合，从而解决疾病的根本原因，在基因编辑领域脱颖而出。 Graphite Bio的靶向方法在其天然染色体位置精确替换有缺陷的基因，允许在插入的细胞内产生正常的基因表达，从而可能避免与第一代基因编辑方法、基因敲除技术和单碱基基因编辑相关的安全问题。这种新方法通过将抗病功能工程化到各种细胞类型中，在远远超出遗传疾病（包括癌症、自身免疫和神经退行性疾病）的应用中具有广泛的潜力。

Graphite Bio 声称其下一代基因编辑平台使其能够精确地纠正突变、替换整个致病基因或将新基因插入预定的安全位置。 其主要候选药物包括：

• GPH102，用于治疗β-地中海贫血；
• GPH201，用于治疗X连锁严重联合免疫缺陷综合征；
• GPH301，一种治疗戈谢病的候选产品，戈谢病是一种导致葡萄糖脑苷脂酶缺乏的遗传性疾病。

Graphite Bio(GRPH)融资/历史百科

• 2020年9月，A轮融资，Graphite Bio获得 Samsara BioCapital, Versant Ventures 共同投资的4500万美元资金。
• 2021年3月，B轮融资，Graphite Bio获得 RA Capital Management, Rock Springs Capital 领投，OrbiMed、Versant Ventures、Fidelity Management and Research Company、Perceptive Advisors等跟投的1.507亿美金资金。
• 2021年6月4日，Graphite Bio于周五向美国证券交易委员会提交了申请，以通过首次公开募股筹集高达 1 亿美元的资金。Graphite Bio计划在纳斯达克上市，股票代码为 GRPH。 Graphite Bio 于 2021 年 4 月 16 日保密提交。
• 2021年6月25日，Graphite Bio以 17 美元的价格IPO上市发行 1250 万股股票，筹资 2.125 亿美元。Morgan Stanley, BofA Securities, Cowen, and SVB Leerink是该交易的联合账簿管理人。
• 2023年11月15日，基因编辑生物技术公司 Graphite Bio（纳斯达克股票代码：GRPH）周三表示，已同意以全股票交易的方式与加利福尼亚州一家专注于眼科药物的私营制药开发商 LENZ Therapeutics 合并。

Graphite Bio(GRPH)美股投资