孤儿药生物制药公司：Inozyme Pharma, Inc.(INZY)

Inozyme Pharma, Inc.(NASDAQ:INZY)创立于2015年，总部位于美国马萨诸塞州Boston，全职雇员24人，是一家罕见病生物制药公司，致力于开发新颖的疗法来治疗影响血管、软组织和骨骼的异常矿化疾病。

Inozyme Pharma, Inc.(INZY)美股百科

Inozyme Pharma的创始人观察到了矿化过程中的生物途径的作用，这是各种罕见，使人衰弱和威胁生命的代谢疾病的根本原因。 这些疾病可导致软组织过度钙化和骨骼矿化不足，给患者带来毁灭性后果。基于对矿化生物学的深刻理解，Inozyme Pharma公司正在开发具有极大改善护理标准和改变治疗范例的潜力的新药物。

Inozyme Pharma通过对矿化涉及的生物途径的深入了解，我们正在寻求治疗剂的开发，以解决这些使人衰弱的疾病的根本原因。众所周知，ENPP1和ABCC6这两个基因在关键矿化途径中起关键作用，而这些基因的缺陷会导致异常矿化。Inozyme Pharma最初专注于开发一种新的疗法来治疗ENPP1和ABCC6缺乏症的罕见遗传疾病。

• ENPP1缺乏症，是由ENPP1基因突变引起的罕见，遗传性遗传先天性代谢错误，Inozyme Pharma认为全世界有11,000至12,000个人患有ENPP1缺乏症。该病症被遗传为隐性特征，其中遗传突变导致ENPP1酶活性降低或缺失。ENPP1缺乏导致血浆焦磷酸水平低（PPi and AMP-腺苷的前体），可导致新内膜增生，并与较高的早期死亡率和长期发病率相关。ENPP1缺乏症的表现范围包括急性婴儿期，进行性小儿期和成年期。
• ABCC6缺乏症，是由ABCC6基因突变引起的罕见，遗传性遗传先天性代谢错误，影响全世界超过67,000个人。ABCC6缺乏症作为一种隐性遗传，其中遗传突变导致ABCC6蛋白质活性降低或缺失。ABCC6缺乏会导致PPi的血浆水平降低，并与全身血管和整个软组织的病理性矿化有关，从而导致严重的发病率，包括失明，可能危及生命的心血管并发症和皮肤钙化。

INZ-701旨在通过恢复PPi和腺苷对ENPP1缺乏症的正常平衡，并替代其他遗传性不足的ENPP1丧失的酶功能，并提供治疗其他疾病的方法，例如ABCC6缺乏症，涉及低PPi水平。

Inozyme Pharma, Inc.(INZY)融资百科

• 2017年11月15日，A轮融资，Inozyme Pharma获得 Longitude Capital 领投，New Enterprise Associates (NEA)、Novo Ventures和Sanofi Ventures跟投的4900万美元投资。
• 2018年11月9日，B轮融资，Inozyme Pharma获得3370万美元投资。
• 2019年4月10日，C轮融资，Inozyme Pharma获得 Pivotal bioVenture Partners 和 Sofinnova Investments领投，New Enterprise Associates (NEA)、Novo Holdings、RA Capital Management、Longitude Capital等7家机构跟投的6700万美元资金。

Inozyme Pharma, Inc.(INZY)美股投资

Inozyme Pharma, Inc.(NASDAQ:INZY)于 7/24/2020 IPO上市登录纳斯达克，发行价$16.00，发行500万股，募资8000万美元，BofA Securities/ Cowen/ Piper Sandler承销，Wedbush PacGrow联席。

• 参考资料：