临床阶段生物制药公司:KalVista Pharmaceuticals, Inc.(KALV)

KalVista Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:KALV)创立于2004年,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,在英国Salisbury设有办事处,全职雇员150人,是一家临床阶段制药公司,致力于发现、开发和商业化药物疗法抑制剂,用于治疗未满足需求的疾病。

临床阶段生物制药公司:KalVista Pharmaceuticals, Inc.(KALV)

KalVista Pharmaceuticals, Inc.(KALV)美股百科

KalVista Pharmaceuticals 是一家生物制药公司,凭借对激肽释放酶-激肽系统的深厚专业知识,发现、开发和商业化口服蛋白酶抑制剂药物。KalVista 对严谨科学的承诺源于公司更好地满足患者治疗需求的决心​​,从公司第一款用于遗传性血管性水肿 (HAE) 的试验产品开始,这是一种罕见的遗传性疾病,其组织肿胀发作不可预测,可能危及生命。

KalVista Pharmaceuticals 公司的候选产品是 Sebetralstat,一种针对遗传性血管性水肿 (HAE) 疾病的小分子血浆激肽释放酶抑制剂。

该公司开发了用于治疗 HAE 的口服抑制剂 Factor XIIa,目前处于临床前试验阶段。

此外,该公司正在开发口腔崩解片剂配方,包括用于治疗 HAE 的儿科药物 KONFIDENT-KID;用于治疗 I 型或 II 型 HAE 的青少年和成人药物 KONFIDENT-S;以及用于治疗 HAE 发作的潜在口服疗法 KONFIDENT。

KalVista Pharmaceuticals, Inc.(KALV)技术与科学

KalVista 利用公司在激肽释放酶-激肽系统 (KKS) 和口服药物发现方面的科学领导地位,开发小分子蛋白酶抑制剂药物,以满足患有由血浆激肽释放酶和因子 XIIa 引起的疾病的患者的需求。KalVista 的创新促成了公司的主要研究产品 sebetralstat 的临床开发。Sebetralstat 是一种新型口服血浆激肽释放酶抑制剂,已成功完成关键的 3 期临床试验,证明了其作为遗传性血管性水肿 (HAE) 的新型按需治疗的潜力。

KalVista 的药物发现方法结合了对 KKS 的深入了解以及口服小分子蛋白酶抑制剂设计和开发方面的专业知识。迄今为止,注射用血浆激肽释放酶药物已获批用于治疗 HAE,而注射用因子 XIIa 抑制剂已显示出治疗 HAE 的良好临床证据。KalVista 正在开发抑制 KKS 的口服药物,为患有 HAE 和其他 KKS 介导疾病的人提供非侵入性治疗选择。

在健康人群中,激肽释放酶-激肽系统的活性受到控制,但在某些疾病中,该系统可能会高度活跃,导致血管通透性和炎症增加。激肽释放酶-激肽系统的过度激活在 HAE 中起着至关重要的作用,并且与一系列其他疾病有关,包括糖尿病性黄斑水肿、特发性肺纤维化、血栓形成、神经退行性疾病和炎症性疾病。

Factor XIIa 是激肽释放酶-激肽系统和内在凝血级联的主要激活剂。新兴研究还表明 Factor XIIa 是慢性炎症疾病的诱因。Factor XIIa 是一种丝氨酸蛋白酶,由 Factor XII 在接触触发因素(例如炎症细胞、活化的血小板和错误折叠的蛋白质)后产生。Factor XIIa 裂解前激肽释放酶以产生血浆​​激肽释放酶,后者反馈以放大 Factor XIIa 的产生。血浆激肽释放酶和 Factor XIIa 介导的各自底物的裂解在 KKS、内在凝血级联和炎症血管过程中发挥关键作用。

在激肽释放酶-激肽系统 (KKS) 中,蛋白质 C1 抑制剂 (C1INH) 通常会抑制血管中因子 XIIa 和血浆激肽释放酶的活性。 对于患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的人,编码 C1INH 的基因突变可能导致无法控制因子 XIIa 和血浆激肽释放酶的活性。这会导致液体渗出血管壁,导致肿胀和疼痛。

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      KalVista是一家致力于小分子蛋白酶抑制剂的发现,开发和商业化的生物制药公司,以作为具有显着未满足需求的疾病的新疗法。

      KalVista Pharmaceuticals公司最初专注的是血浆激肽释放酶抑制剂,它是人体炎症反应的重要组成部分,过量可导致血管通透性增加、水肿和炎症。

      KalVista Pharmaceuticals开发了一种新型小分子血浆激肽释放酶抑制剂的专有产品组合,针对遗传性血管性水肿(HAE)和糖尿病性黄斑水肿(DME)。公司的策略是开发口服分子组合并评估临床中的多个候选产品,为HAE患者提供一种潜在的最佳疗法。作为该策略的一部分,KalVista将选择其特性可支持HAE患者的多种疗法的分子,例如预防性和急性治疗。

      针对HAE,KalVista Pharmaceuticals正在推进多个候选药物进入 I 期临床试验,并在临床前开发中选择其他候选药物。KVD900是这些候选药物之一,预计将于2018年末进入针对急性HAE发作治疗的 II 期临床试验。

      针对DME,KalVista Pharmaceuticals最先进的化合物玻璃体内注射血浆激肽释放酶抑制剂KVD001已成功完成其在DME患者中的首次人体研究,并于2017年开始进行 II 期临床试验。预计2019年下半年该试验出数据。2017年10月,KalVista Pharmaceuticals与Merck就KVD001以及基于血浆激肽释放酶抑制作用的未来口服DME化合物达成了合作协议。

      KalVista Pharmaceuticals公司拥有一支研发团队,在小分子蛋白酶抑制剂的制药开发方面拥有良好的记录,在血浆激肽释放酶在疾病中的作用方面具有世界领先的专业知识,并且有一个管理团队,能够将小分子通过临床进行商业化。

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