基因疗法公司：Krystal Biotech(KRYS)

Krystal Biotech, Inc.(NASDAQ:KRYS)于2015年12月以Krystal Biotech, LLC之名在美国加利福尼亚州注册成立，并于2016年4月开始商业化运作，并于2017年3月重新变更为一家特拉华州公司Krystal Biotech, Inc.，总部位于美国宾夕法尼亚州Pittsburgh，全职雇员51人，是一家基因疗法公司，致力于为患有皮肤病的患者开发和商业化新型治疗方法。

Krystal Biotech(KRYS)美股百科

Krystal Biotech拥有一个专有的基因疗法（gene therapy）平台——Skin TARgeted Delivery 平台, 或称 STAR-D 平台（由正在申请中的基于单纯疱疹病毒1或HSV-1的工程病毒载体和皮肤优化的基因转移技术组成），最初用于开发罕见或孤儿皮肤病学适应症治疗药物（疗法），目前公司计划利用平台扩大产品线，以包括未来的其他皮肤病学适应症。

Krystal Biotech主要候选产品——KB103，目前正在临床前开发阶段，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB，dystrophic epidermolysis bullosa），一种罕见且严重的遗传性疾病，目前尚无已批准的治疗方法或药物。Krystal Biotech计划在2018年第一季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交KB103的调查新药（IND）申请。

Krystal Biotech还在对其第二个产品——KB104进行临床前研究，用于治疗Netherton Syndrome，一种严重的鱼鳞病，是与增厚的鳞状皮肤相关的遗传性皮肤病的家族，其特征在于慢性皮肤炎症，瘙痒，脱水和发育迟缓。Krystal Biotech计划在2018年第三季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交KB104的调查新药（IND）申请，并于2019年第一季度开始临床试验。

Krystal Biotech还开展了寻常鱼鳞病的研究活动，这是一种以干燥，鳞状皮肤为特征的遗传性皮肤病和最常见的鱼鳞病形式，并计划在2017年第四季度开始治疗牛皮癣，特应性湿疹和慢性伤口的研究活动。在成功完成KB103的I期临床试验后，公司计划将基于其STAR-D平台，为上游和下游的产品制造流程设计、构建和验证商业规模的cGMP设施。

Krystal Biotech(KRYS)美股投资

Krystal Biotech, Inc.(NASDAQ:KRYS)于9/20/2017 IPO登陆纳斯达克，发行价10美元，发行396万股，募资3960万美元，股票代码：KRYS。

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