骨髓移植药物开发商：Magenta Therapeutics, Inc.(MGTA)

Magenta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:MGTA)创立于2015年6月17日，前称HSCTCo Therapeutics, Inc.，并于2016年2月16日改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员67人，专注于骨髓移植等移植类药物的开发和商业化，投资者包括Third Rock Ventures and Atlas Venture、Alexis A. Borisy、Bruce Booth, D.Phil.，联合创始人为Jason Gardner, D.Phil. 和 David T. Scadden, M.D.等。

Magenta Therapeutics, Inc.(MGTA)美股百科

Magenta Therapeutics, Inc. 是一家专注于改善干细胞移植的生物技术公司。其候选产品旨在将干细胞移植的治愈力量带给血液癌症、遗传性疾病和自身免疫性疾病患者。Magenta Therapeutics公司的产品组合包括：

• MGTA-117，一种与阿马尼汀负载结合的抗CD117抗体，可针对造血干细胞（HSCs）和白血病细胞；
• MGTA-45，一种与DNA相互作用负载结合的抗人CD45抗体，用于HSCs、白血病细胞和免疫细胞。
• 此外，公司还致力于开发针对T细胞受体的ADC（抗体偶联药物）为基础的调节方案；
• 以及创新的调节和转化干细胞科学，并开发基于干细胞的基因治疗和基因编辑的细胞治疗方案E478，该方案是一种小分子芳香烃受体拮抗剂。

此外，Magenta Therapeutics公司与AVROBIO, Inc.签署了一项研究和临床合作协议，用于治疗溶酶体贮存病；与Beam Therapeutics, Inc.合作，评估MGTA-117在镰状细胞性贫血和β-地中海贫血患者调节中的潜在应用。

50多年来，医生和患者移植进行着骨髓移植的艰难抉择：手术可挽救生命并治愈患者，但毒性和死亡的风险往往阻碍其使用。在Magenta，公司相信其可以将这写顾虑重新集中在治疗上，并使更多患有严重自身免疫性疾病（包括多发性硬化症）的破坏性疾病患者、血癌，包括白血病、和镰状细胞疾病等遗传疾病受益于移植药物的进步。

移植是一种行之有效且经常治愈的医疗手段，干细胞基因治疗（即使用基因修饰的干细胞进行骨髓移植）的新兴数据表明，这种新型移植方式有可能带来有意义的益处。骨髓移植和干细胞基因治疗采用与数十年的相同的广泛移植过程。骨髓移植是一个巨大的市场机遇，而对现有方法的改进可以将骨髓移植扩大到更多的患者。骨髓移植疗法的能力受到如何获得足够细胞进行手术的限制，而目前用于准备移植的患者的方法以及移植后的并发症导致固有的发病率和死亡率。

Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，开发新药，为更多的患者带来骨髓移植的疗效。在Magenta，公司相信自身具有独特的优势，能够克服这些挑战并带领移植医学进入新的时代。

Magenta Therapeutics的产品组合包括生物制剂，小分子和细胞疗法，旨在解决现有方法中的缺陷，并将骨髓移植的治愈能力延伸到更多患有多种疾病的患者。目前，只有一小部分患有这些疾病的患者接受了移植手术，因为风险和挑战超过了治愈的可能性。这些包括：骨髓移植是该疾病标准治疗方法的疾病（例如血液癌症，包括急性骨髓性白血病，骨髓增生异常综合征，多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤），可以适应移植治疗但限制使用的疾病（例如血红蛋白病等，包括镰状细胞病和β-地中海贫血）和自身免疫性疾病。

新兴临床数据表明，骨髓移植可能是一种突破性方法，对严重自身免疫性疾病患者具有治疗潜力。例如，多项临床试验的最新结果表明，患有自身免疫性疾病，包括多发性硬化症和硬皮病的患者可以通过移植手术治愈。然而，根据Magenta Therapeutics的流行病学分析，目前在美国和欧洲只有大约1％至2％的合并多发性硬化症或硬皮病患者接受骨髓移植。

为了解决现有骨髓移植过程中主要的未满足的医疗需求，Magenta Therapeutics正在开发干细胞生物学发现平台和全面的新疗法组合。Magenta的计划将改善干细胞量（扩张，expansion），干细胞采集（动员，mobilization），为移植患者做准备（调理，conditioning），以及潜在的移植后并发症，以解决骨髓移植过程中的关键局限性，以使更多患者受益。

Magenta Therapeutics, Inc.(MGTA)历史百科

2018年6月21日，Magenta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:MGTA)IPO登陆纳斯达克，发行价15.00美元，发行6,666,667股，募资1亿美金。

2023年5月3日，Magenta Therapeutics（纳斯达克股票代码：MGTA）宣布与私人持有的临床阶段生物技术 Dianthus Therapeutics 进行全股票合并交易的计划。

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