垂直整合临床阶段基因疗法公司：MeiraGTx Holdings plc(MGTX)

MeiraGTx Holdings plc(NASDAQ:MGTX)于2018年5月1日在开曼群岛注册成立，是一家控股公司，用以承接英国子公司MeiraGTx Limited资产，总部位于英国伦敦，主要行政办公室位于纽约州纽约市，全职雇员407人，是一家垂直整合的、临床阶段的、基因疗法公司，有四个正在进行的临床项目和一系列临床前和研究项目。

MeiraGTx Holdings plc(MGTX)美股百科

开曼群岛注册的MeiraGTx Holdings plc是英国基因疗法公司MeiraGTx Limited的控股母公司，MeiraGTx拥有病毒载体设计和优化以及基因治疗制造的核心能力，以及潜在的转基因基因调控技术。在经验丰富的管理团队的带领下，MeiraGTx通过授权，收购和开发技术，采取了一种组合方式，使公司可以深入了解候选产品和适应症。

MeiraGTx最初专注于眼科、唾液腺和中枢神经系统疾病的基因疗法研究，目前公司计划扩大其研究领域，为患有一系列严重疾病的患者开发基因疗法治疗。

MeiraGTx拥有并运营一个灵活且可扩展的病毒载体制造工厂，公司预计可通过监管部门批准，生产载体供公司临床和临床前项目使用，如果获得批准，可提供足够的商业生产能力（产能）。

MeiraGTx在2018年初完成了设计，旨在满足全球监管要求，包括美国食品和药物管理局（FDA）要求的当前良好生产规范（cGMP），公司的29,000平方英尺的设施有2个封闭生产套件（2 cell production suites），3个独立的病毒载体生产套件，提供多产品和多病毒载体制造能力以及1个集成的，灵活的填充和完成套件。在2018年5月，MeiraGTx获得了英国药品和医疗保健产品监管机构在公司cGMP兼容生产设施中生产基因治疗候选产品的许可。

MeiraGTx还建立了一个全面的平台，为下一代基因疗法的高效临床开发提供支持，并在符合cGMP的要求下进行生产。MeiraGTx对疾病模型的深入了解，为其候选产品的cGMP生产提供了有力的分析方法，公司的团队在病毒载体设计方面经验丰富，与其流程开发团队密切合作，设计病毒载体并开发专有生产细胞系，以便有效地扩大制造流程。

MeiraGTx还在开发一种潜在的变革性技术，使用小分子作为基因治疗产品的开关。该基因调控平台的目标是将基因治疗转化为使用小分子“开关”进行时间控制的生物药物的一般化递送机制。MeiraGTx相信基因治疗产品的时间控制能力有可能通过开辟新的治疗可能性来改变基因治疗领域。

MeiraGTx Holdings plc(MGTX)候选产品百科

1、AAV-CNGB3——MeiraGTx开发了一种候选基因治疗产品AAV-CNGB3，用于治疗由CNGB3基因突变引起的色盲（Achromatopsia，ACHM）。 公司正在成人和儿童患者中进行AAV-CNGB3的 I/II 期临床试验。

2、AAV-CNGA3——MeiraGTx正在开发候选基因治疗产品AAV-CNGA3，以治疗由CNGA3基因突变引起的色盲（ACHM）。公司计划在成人和儿童患者中进行AAV-CNGB3的 I/II 期临床试验。

3、AAV-RPE65——MeiraGTx开发了一种用于治疗RPE65缺陷（RPE65缺陷导致视杆细胞感光功能障碍和视力受损，在美国约有125,000名患者）的候选基因治疗产品AAV-RPE65，其中密码子优化的RPE65基因由新型合成视网膜色素上皮细胞特异性启动子驱动。公司正在进行AAV-RPE65在成人和儿科患者中进行的 I/II 期临床试验。

4、AAV-RPGR——MeiraGTx开发了一种候选基因治疗产品AAV-RPGR，用于治疗XLRP（X连锁性视网膜色素变性，X-Linked Retinitis Pigmentosa），旨在治疗由RPGR基因（视网膜色素变性GTP酶调节基因）的眼睛特异性形式突变引起的最常见形式的XLRP，称为RPGR- ORF 15。公司正在对RPGR-ORF 15突变的成人和小儿XLRP患者进行AAV-RPGR的 I/II 期临床试验。

5、AAV-AQP1——MeiraGTx开发了一种候选基因治疗产品AAV-AQP1，用于治疗2级或3级RIX（Radiation Induced Xerostomia，辐射诱发口干症）。目前，MeiraGTx公司正在对AAV-AQP1进行一项 I/II 期临床试验，用于在头颈癌治疗后5年或更长时间内无癌症存活、同时患有2级或3级RIX的患者中使用。

6、临床前候选产品，包括：AAV-UPF1、Wet AMD和Dry AMD等。

MeiraGTx Holdings plc(MGTX)历史百科

2018年6月8日，MeiraGTx Holdings plc(NASDAQ:MGTX) IPO登陆纳斯达克，发行价15.00美元，发行500万股，募资7500万美元。

2023年12月21日，MeiraGTx（纳斯达克股票代码：MGTX）表示，它签署了一份资产购买协议，购买杨森制药公司（Janssen Pharmaceuticals）用于治疗 XLRP 的 bota-vec 的剩余权益。

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