临床阶段生物制药公司：MyoKardia, Inc.(MYOK)

MyoKardia, Inc.(NASDAQ:MYOK)创立于2012年6月，总部位于美国加州南旧金山，全职雇员275人，是一家临床阶段的生物制药公司，开拓精密结合的方法来探索、开发和商业化靶向治疗严重的罕见心血管疾病的治疗方法。

MyoKardia(MYOK)美股百科

MyoKardia Inc最初的重点是治疗遗传性心肌病，一组罕见的遗传驱动心脏衰竭的形式所造成的心脏肌肉收缩的生物力学的缺陷。MyoKardia利用其高精度医疗平台，采用四个治疗方案治疗慢性遗传性心肌病，包括心肌病两种最主要的表现形式：肥厚性心肌病(HCM)和扩张性心肌病(DCM)。

MyoKardia主要候选产品是mavacamten，一种口服给药的小分子，已完成 II 期临床试验，旨在降低左心室收缩力，以潜在地减轻肥厚型心肌病（HCM）的功能性后果和症状，并预防或逆转HCM进展。

MyoKardia公司还开发MYK-491，一种口服给药的小分子，正在进行 I 期临床试验，旨在恢复患病扩张型心肌病（DCM）心脏的正常收缩性。

MyoKardia三个临床前项目，包括：

1、HCM-2，用于将HCM患者的心肌收缩力降低至正常水平。

2、DCM-2，用于增强遗传性DCM患者的心肌收缩力至正常水平。

3、LUS-1，用于抵抗导致心脏松弛受损的肌肉破坏，在特定HCM和遗传性DCM患者亚组中发现的生物力学缺陷，以及其他不太常见的遗传性心肌病。

精度医学涉及发现和开发集成基于疾病的生物学基础上的临床和分子信息疗法，目前在肿瘤、囊肿性纤维化、高胆固醇血症等领域已经有非常好的应有，但是在心血管疾病方面还是空白，这也给MyoKardia提供了很好的机遇。MyoKardia的愿景是成为世界领先的精密心血管药物公司。

MyoKardia, Inc.与Aventis Inc.进行战略合作，以研究，开发和商业化药物产品，以治疗，预防和诊断HCM和DCM，以及其他适应症。

MyoKardia(MYOK)美股投资

MyoKardia, Inc.(NASDAQ:MYOK)于10/29/2015 IPO登陆纳斯达克，发行价10美元，发行543.7万股，募资5437万美元。

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