NeuBase Therapeutics, Inc.(NASDAQ:NBSE)创立于2009年，总部位于美国宾夕法尼亚州匹兹堡，全职雇员37人，是一家临床前阶段生物制药公司，致力于开发治疗突变基因引起的罕见遗传疾病和癌症的疗法。
NeuBase Therapeutics, Inc.(NBSE)美股百科
NeuBase Therapeutics公司通过其灵活，高度特异性的合成反义寡核苷酸，正在开发下一代基因沉默疗法。
专有的NeuBase肽核酸反义寡核苷酸（PATrOL™）平台可快速开发靶向药物，从而为亿万受罕见遗传病影响的人增加了治疗机会，其中包括哪些只能通过进入二级RNA结构来治疗的疾病。通过使用PATrOL技术，NeuBase旨在首先解决罕见的遗传性神经系统疾病。
NeuBase Therapeutics公司专有的肽-核酸反义寡核苷酸（PATrOL）平台致力于解决亨廷顿氏病（HD）和强直性营养不良以及其他遗传疾病。候选产品包括：
- 主要计划NT0100，这是一种支持PATrOL的治疗性计划，用于全身给药，靶向HD信使核糖核酸（mRNA）中的突变体扩展；
- NT0200，一种具有PATrOL功能的治疗程序，用于全身给药，以靶向治疗1型强直性肌营养不良症疾病mRNA中的突变体。
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