Neurogene Inc.(NASDAQ:NGNE)创立于2018年，总部位于美国纽约州纽约市，Neurogene的重点是为患有罕见、毁灭性神经系统疾病的患者及其家人开发改变生活的基因药物。
Neurogene Inc.(NGNE)美股百科
Neurogene是一家生物技术公司，致力于为受罕见严重神经疾病影响的人们带来希望和改变。以病人为中心，公司的主要目标是开发创新的基因药物，可以极大地改变病人及其家庭的生活。
利用先进的基因研究、尖端的基因疗法和科学合作的力量，Neurogene正在不懈地努力为一系列通常有限或无治疗方案的神经病症提供治疗方法。
Neurogene的全面和进步的方法使他们能够应对一些最具挑战性的神经退行性疾病。他们通过开发新的疗法，可以针对这些疾病的根本原因，即有缺陷的基因，从而可能提供治愈方案或显著减少症状。
除了对寻找改变生活的治疗方法的不懈追求，Neurogene同样致力于他们服务的病人和家庭的福利。这体现在他们致力的患者倡导，他们与患者、家庭、看护者和患者组织接触，理解他们独特的经历和需求，并努力向这些群体提供支持和资源。
Neurogene技术
许多复杂的遗传疾病不适合常规基因治疗，因为基因表达没有得到充分控制。 Neurogene 正在开发 EXACT 基因治疗技术，重新构想复杂遗传疾病的可能性。
Neurogene Gene Therapy Platform Technology (EXACT)
- 提供高度受控、一致的转基因表达水平。公司利用该技术的主要候选基因疗法是针对 Rett 综合征 (MECP2)。
- 通过模块化元件使转基因表达优化至所需水平。
- 可用于任何可包装到腺相关病毒 (AAV) 中的转基因构建体。 EXACT 可用于病毒和非病毒平台技术。
- 在临床前模型中证明，通过抑制转基因过度表达（导致某些疾病产生显着毒性），与传统基因疗法相比具有安全性优势。
Neurogene产品线
Neurogene Inc.(NGNE)美股投资
2023年7月18日，临床阶段公司 Neurogene 和 Neoleukin Therapeutics （纳斯达克股票代码：NLTX）将通过全股票交易合并两家公司。合并后的公司将专注于推进 Neurogene 的差异化基因药物产品线，包括 NGN-401，这是一种治疗 Rett 综合征的临床阶段产品，该产品采用新颖的基因调控技术，具有潜在的同类最佳特性。合并后的公司预计将以 Neurogene 的名称运营，并在纳斯达克上市，股票代码为“NGNE”。
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