Orphazyme A/S(NASDAQ:ORPH)创立于2009年，总部位于丹麦哥本哈根，全职雇员86人，是一家后期临床阶段的生物制药公司，利用热休克蛋白（热激蛋白，Heat Shock Proteins，HSP）的扩增以开发和商业化用于治疗神经退行性孤儿疾病的新型疗法。
Orphazyme A/S(ORPH)美股百科
Orphazyme A / S是一家生物制药公司，开发用于治疗神经退行性孤儿疾病的疗法。 该公司专注于开发由蛋白质错误折叠引起的疾病的疗法，包括溶酶体贮积病。
Orphazyme A/S的主要候选药物是阿利莫洛尔（Arimoclomol），该药物正在开发用于治疗四种孤儿疾病，包括C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C，NPC），Gaucher病，偶发性包涵体肌炎和肌萎缩性侧索硬化症。
2020年7月，Orphazyme公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Arimoclomol针对C型Niemann-Pick病（NPC）的新药申请（NDA），并打算在2020年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请（MAA）。Arimoclomol还在进行肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和偶发性包涵体肌炎（sIBM）的治疗的注册临床试验中，Orphazyme还打算推进神经性Gaucher病的关键性临床开发。
Arimoclomol是一种口服或经鼻/胃给药的小分子，可穿越血脑屏障，可选择性放大内源性HSP的天然作用，从而防止因蛋白质错误折叠，聚集和溶酶体功能障碍引起的细胞毒性。
Orphazyme A/S(ORPH)技术：
Orphazyme的工作集中在利用热休克反应的细胞保护特性上，它是所有细胞中都存在的天然防御系统，用于治疗神经退行性孤儿疾病。 热休克反应可保护细胞免于错误折叠的蛋白质，聚集的蛋白质和功能失常的溶酶体（细胞的再循环系统）积累，否则可能导致毒性和疾病。 热激反应是通过产生热激蛋白（HSP）产生的，其本质上是细胞的救生员。
Orphazyme的产品线基于研究药物阿莫洛莫。 Arimoclomol旨在选择性扩增内源性HSP的天然作用，保护细胞免受蛋白质错误折叠，聚集和溶酶体功能障碍引起的毒性。
Orphazyme的目标是减缓甚至预防疾病的进展，公司相信其方法有可能显着改善那些患有一系列神经退行性孤儿疾病（目前尚无令人满意的治疗方法）的人们的生活。
Orphazyme A/S(ORPH)融资百科
- 2011年2月14日，种子轮，Orphazyme A/S获得来自Novo Holdings和Sunstone Life Science Ventures的投资。
- 2011年9月7日，A轮融资，Orphazyme A/S获得 Aescap Venture 领投，Novo Holdings和Sunstone Life Science Ventures跟投的2000万美元投资。
- 2014年9月17日，Orphazyme A/S获得来自 Wellcome Trust 的担保资金。
- 2015年1月9日，B轮融资，Orphazyme A/S获得 Kurma Partners 领投，Idinvest Partners、Aescap Venture和Sunstone Life Science Ventures跟投的2400万美元投资。
- 2017年3月8日，Orphazyme A/S获得Aescap Venture、Novo Holdings、Sunstone Life Science Ventures、Idinvest Partners、 Kurma Partner等7家机构的1400万欧元投资。
- 2017年11月24日，Orphazyme A/S获得Life Sciences Partners、Novo Holdings、Sunstone Life Science Ventures、Idinvest Partners、 Kurma Partner等6家机构的8000万欧元投资。
Orphazyme A/S(ORPH)美股投资
注：这是Orphazyme公司在美国的ADS首次公开发行。公司目前在纳斯达克哥本哈根交易所（Nasdaq Copenhagen）交易，公司的普通股交易代码为“ ORPHA”，2020年9月17日收盘每股普通股82.70丹麦克朗，折合每股13.13美元 ADS，基于截至2020年9月17日的汇率为6.2967丹麦克朗兑1美元。ADS与普通股的比例为1：1。
Orphazyme A/S(NASDAQ:ORPH)于 9/29/2020 登录纳斯达克，发行价11美元，发行760万股，预计募资8360万美元，BofA Securities/ Cowen/ Guggenheim Securities承销，Danske Markets联席。
2022 年 3 月 31 日，重组中的 Orphazyme A/S (ORPHA.CO) 宣布，继公司自愿退市后，公司的美国存托股票（ADR）于 2022 年 3 月 31 日退市。
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