Orchard Therapeutics plc(NASDAQ:ORTX)创立于2015年，前称Orchard Rx Ltd.，总部位于英国伦敦，全职雇员166人，是一家商用阶段、完全整合的生物制药公司，致力于通过自体离体基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。
Orchard Therapeutics plc(ORTX)美股百科
Orchard Rx的基因治疗方法旨在将患者自身或自体的HSC转化为基因修饰的药物产品，通过单次给药来治疗患者的疾病。Orchard Rx通过利用慢病毒载体通过离体过程将缺失或缺陷基因的功能性拷贝引入患者的自体HSC中来实现该结果，从而产生药物产品，然后可以将其重新引入患者体内。
迄今为止，Orchard Rx的商业产品和临床阶段候选产品已经在超过150名患者中进行了治疗，涉及五种不同的疾病。这些结果与公司在基因和细胞疗法的开发、制造和商业化方面的深厚专业知识相结合，使Orchard Rx能够为患有各种罕见疾病的患者提供潜在的变革疗法。
Ltd.最初将其自体离体基因治疗方法集中在三个罕见疾病特许经营领域：原发性免疫缺陷、神经代谢紊乱和血红蛋白病。
Orchard Rx Ltd.的产品组合目前包括：Strimvelis，一种商用阶段基于γ逆转录病毒的产品，用于治疗腺苷脱氨酶 - 严重联合免疫缺陷（ADA-SCID），另外还有5种临床阶段开发中的慢病毒产品候选药物和临床前开发中的其他几种候选产品。
Orchard Rx公司将于近期提交监管申请，以期将最先进的三个临床阶段候选产品获得批准，包括用于治疗ADA-SCID的OTL-101，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的OTL-200，以及用于治疗Wiskott-Aldrich综合征或WAS的OTL-103。
Orchard Therapeutics plc(ORTX)美股投资
Orchard Rx Ltd.(NASDAQ:ORTX)于10/4/2018递交IPO招股说明书，于10/31/2018 IPO登陆纳斯达克，发行价14.00美元，发行13,333,333股，募资1.87亿美金，J.P. Morgan/ Goldman Sachs/ Cowen联合承销。
2023年10月5日，总部位于日本的全球专业制药公司 Kyowa Kirin (OTCPK:KNBWY) (OTCPK:KYKOY) 将以每股 ADS 16.00 美元的价格收购 Orchard Therapeutics (NASDAQ:ORTX)，现金约为 3.874 亿美元。
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