神经肌肉疾病生物技术公司：PepGen Inc.(PEPG)

PepGen, Inc.(NASDAQ:PEPG)创立于2018年，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员31人，PepGen是一家临床阶段的生物技术公司，推进下一代寡核苷酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。

PepGen(PEPG)美股百科

PepGen 正在利用公司的增强递送寡核苷酸技术的力量来解决将寡核苷酸运送到需要工作的地方的挑战，并实现寡核苷酸疗法的临床潜力，从而改变患有神经肌肉疾病的人的生活。

PepGen 正在推进新一代基因疗法，以改变神经肌肉和神经系统疾病的治疗。 长期以来，寡核苷酸疗法一直承诺通过其特异性靶向引起疾病的 RNA 序列的能力来改变医疗保健，但这些靶向疗法的有效传递已经滞后并且仍然是一项重大挑战。PepGen 专有的增强型寡核苷酸 (Enhanced Delivery Oligonucleotide，EDO) 平台通过优化将治疗性寡核苷酸货物安全有效地输送到受影响的组织和细胞中，显示出治疗此类遗传疾病的潜力，从而解决了阻碍临床转化和验证的关键挑战。PepGen 利用这些特征开发了一条强大的世界领先疗法，用于治疗严重的遗传疾病。

在临床前研究中，PepGen专有的增强递送细胞穿透肽技术使我们的寡核苷酸候选物能够高效、安全和可靠地递送至骨骼、心脏和平滑肌，以及中枢神经系统 (CNS) 区域。这使得更多的治疗性寡核苷酸能够到达受影响的组织，消除了使用高剂量寡核苷酸的需要，从而避免了疗效和毒性之间历史上不可接受的权衡。

PepGen 目前正在向临床推进两项计划：一项针对可使用外显子 51 跳跃寡核苷酸治疗的 DMD 患者，另一项针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1)，这两种罕见遗传疾病均具有高度未满足的医疗需求。

PepGen 的增强型寡核苷酸（EDO）平台基于十多年的研究和开发，并利用细胞穿透肽来提高偶联寡核苷酸疗法的吸收和活性。 这项技术最初是由牛津大学的研究人员与英国研究与创新医学研究委员会合作开发的。PepGen 从这些机构获得了广泛的专利组合，以支持公司 EDO 平台的进一步发展和潜在的商业化。PepGen 的 EDO 肽旨在优化组织穿透、细胞摄取和核递送，在临床前研究中，公司观察到它们能够将寡核苷酸转运到广泛的靶组织，包括平滑肌、骨骼肌和心肌以及中枢神经系统， 或中枢神经系统。

PepGen 正在使用其增强型递送寡核苷酸 (EDO) 平台生成一系列寡核苷酸治疗候选药物，用于治疗严重的神经肌肉和神经系统疾病，它最初是由牛津大学的研究人员与英国研究与创新医学研究委员会合作开发的。其主要候选药物 PGN-EDO51正在为 Duchenne 肌营养不良症（ DMD ）开发，最近进入了健康正常志愿者的 1 期试验，预计到 2022 年底有一线数据。

PepGen(PEPG)美股投资

2022年4月18日，开发用于神经肌肉疾病的寡核苷酸疗法的第一阶段生物技术公司PepGen向美国证券交易委员会提交IPO申请，以首次公开募股筹集至多 1.15 亿美元。PepGen计划在纳斯达克上市，股票代码为 PEPG。

2022年5月6日，PepGenIPO上市登录纳斯达克，发行价12美元（计划发行价13-15美元），发行900股，募资1.08亿美金，BofA Securities、SVB Leerink、Stifel 和 Wedbush 证券是该交易的联合账簿管理人。