Prevail Therapeutics Inc.(NASDAQ:PRVL)创立于2017年7月，总部位于美国纽约州New York，全职雇员43人，是一家基因疗法公司，其目标是为患有破坏性神经退行性疾病的患者开发和商业化基于疾病的AAV基因疗法。
更新：
2021年1月22日，礼来公司（Eli Lilly and Company，LLY）宣布成功完成对 Prevail Therapeutics Inc. 的收购。
Prevail Therapeutics(PRVL)美股百科
Prevail Therapeutics, Inc.正在开发一系列基因疗法，以治疗帕金森病和其他神经退行性疾病以及溶酶体病。Prevail Therapeutics专注于利用人类遗传学针对神经退行性疾病潜在的疾病调节标靶的最新突破，针对具有紧急未满足需求的患者群体（目前没有可用的疗法来改变这些疾病的进展过程），通过在遗传定义的患者群体中研究公司的基因疗法，将精确医学方法应用于神经变性。
Prevail Therapeutics的主要候选计划——PR001，用于治疗具有GBA1突变的帕金森病（PD-GBA），以及神经病理性戈谢病。公司致力于为一系列神经退行性疾病开发广泛的基因疗法产品线，包括用于治疗具有GRN突变的额颞叶痴呆的PR006和用于治疗突触核蛋白病的PR004。
- PR001，用于治疗患有PD-GBA和神经病理性戈谢病（Gaucher disease）的患者。PD-GBA影响全世界帕金森病总人口的7％至10％，仅在美国就估计有90,000人。戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一，估计全球发病率为1/30000 - 1/100000。除戈谢病的非CNS表现外，神经病理性戈谢病患者表现出神经学表现，占美国所有戈谢病病例的约6％。
- PR006，用于治疗患有GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）。Prevail Therapeutics打算在2019年向FDA提交PR006用于治疗FTD-GRN的IND。
- PR004，处于临床前研究，用于治疗突触核蛋白病。
Prevail Therapeutics目前的所有程序都使用腺相关病毒（AAV）基因治疗技术，公司认为这种技术特别适合治疗中枢神经系统疾病。已经在第三方临床试验中观察到基于AAV的病毒载体具有良好的耐受性，并且有望在包括CNS在内的一系列组织中提供稳定，持久的转基因表达。公司最初选择使用基于其转化生物学特性和跟踪记录的AAV9，其认为这将在其初始适应症中转化为积极的临床效果。在1型脊髓性肌萎缩的第三方 I 期临床试验中，观察到AAV9能够在CNS中进行基因递送，并且可以通过单次施用实现广泛的脑范围生物分布。
Prevail Therapeutics开发用于神经退行性疾病的基因疗法的差异化方法旨在减少其他人在开发中枢神经系统（CNS）治疗方面所面临的挑战。公司选择对应于具有特定基因突变的患者群体的疾病作为目标，公司认为这些疾病可以通过增加或减少特定基因的表达来治疗，这使得它们非常适合基因治疗。Prevail Therapeutics运用其对人类遗传学的深刻理解来设计其基因治疗产品候选药物，每种药物都是一次性治疗，以解决公司认为可以推动疾病进展的关键基础突变。
Prevail Therapeutics融资百科
- 种子轮由OrbiMed 和 Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA提供资金。
- 2018年3月8日，为帕金森病和其他神经退行性疾病患者开发基因疗法的生物技术公司Prevail Therapeutics, Inc.今天宣布了一项7500万美元的A轮融资，投资者包括OrbiMed, Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners L.P., Boxer Capital, LLC, Adage Capital Management L.P. 和 Alexandria Venture Investments。
- 2019年3月27日，总部位于纽约的Prevail Therapeutics表示，已经在B轮融资中募集了5000万美元，投资者包括：Surveyor Capital，AbbVie Ventures，OrbiMed，Pontifax，RA Capital Management，EcoR1 Capital，Omega Funds，BVF Partners ，Boxer Capital，Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments。
- 2019年5月24日，Prevail Therapeutics递交IPO招股说明书，计划于同年6月20日IPO登录纳斯达克。
Prevail Therapeutics(PRVL)美股投资
同日上市的新股还有：Personalis(PSNL)、Akero Therapeutics(AKRO)、Atreca(BCEL)、Dermavant(DRMT)、Grocery Outlet(GO)、Prevail Therapeutics(PRVL) 和 Slack Technologies(WORK)。
Prevail Therapeutics Inc.(NASDAQ:PRVL)于5/24/2019递交IPO上市文件，于 6/20/2019 IPO上市登录纳斯达克，发行价$17.00美元，发行740万股，募资1.25亿美金，Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承销。
因被收购而退市。
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