PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ:PTCT)创立于1998年，总部位于美国新泽西州South Plainfield，全职雇员754人，是一家生物制药公司，致力于治疗罕见病的药物的发现，开发和商业化。
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PTC Therapeutics是一家美国制药公司，致力于开发口服小分子药物，通过针对孤儿疾病的翻译后控制机制来调节基因表达。 2009年9月，PTC与罗氏达成协议，开发用于中枢神经系统疾病的口服生物可利用小分子。
PTC Therapeutics公司提供Translarna（ataluren）和Emflaza（deflazacort）用于治疗门诊患者的无意义突变Duchenne肌营养不良症（PTC在2017年从Marathon Pharmaceuticals收购了Emflaza（deflazacort）。 PTC还拥有销售为杜兴氏肌营养不良症的Translarna（Ataluren），两种产品在2017年和2018年的总收入分别为1.74亿美元和2.6亿美元）。
PTC Therapeutics正在开发Translarna治疗无意义突变无虹膜和无意义突变Dravet综合征/ CDKL5，目前处于 II 期临床研究。用于治疗脊髓性肌萎缩症的患者的RG7916和RO7034067以及PTC596和PTC299，这是一种小分子的二氢高碘酸盐脱氢酶（DHODH）抑制剂，可抑制新生嘧啶核苷酸的合成，目前处于治疗癌症患者的 I 期临床开发阶段。
PTC Therapeutics公司还在开发候选基因疗法产品，其中包括PTC-AADC，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症。
PTC Therapeutics与F. Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.针对脊髓性肌萎缩基金会合作，开发和商业化根据其脊髓性肌萎缩赞助的研究计划确定的化合物；与马萨诸塞州总医院（Massachusetts General Hospital）的研究合作，以治疗前mRNA引起的罕见遗传疾病；与Akcea Therapeutics, Inc.合作将Tegsedi和Waylivra商业化，以治疗拉丁美洲和加勒比地区的罕见病； 与Odylia Therapeutics Inc.达成战略合作协议，以开发罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法。
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