英国基因治疗公司：Purespring Therapeutics

Purespring Therapeutics创立于2020年，前称Syncona Collaboration，总部位于英国伦敦，是一家专注于开发各种肾脏疾病基因疗法的先驱公司，特别是针对足细胞（一种特殊的肾脏细胞）。该公司是全球首批采用 AAV 基因疗法专门治疗肾脏疾病的公司之一，旨在解决医学界最具挑战性的领域之一。

Purespring Therapeutics 美股百科

Purespring Therapeutics 正在开发基因疗法来阻止或预防肾脏疾病，这是人类治疗和疗法最少的疾病之一。

Purespring Therapeutics 成立于布里斯托大学儿科肾病医学教授 Moin Saleem 教授的研究成果基础上，是第一家通过针对足细胞（一种与大多数肾脏疾病有关的特殊细胞）成功治疗肾脏疾病的公司。

Purespring Therapeutics 的平台方法可以简化单基因和非单基因肾脏疾病的基因治疗开发，有可能阻止、逆转甚至治愈罕见和常见的肾脏疾病。

Purespring 公司目前拥有一系列正在开发的项目，包括用于治疗 IgA 肾病 (IgAN) 和其他补体介导的肾脏疾病的领先资产。该公司还拥有针对由 NPHS2 基因突变引起的疾病以及其他单基因肾小球肾脏疾病的项目。

Purespring 团队总部位于伦敦，将足细胞生物学和肾脏疾病领域的世界领先专业知识与基因治疗领域的丰富经验相结合，以多元化、创造力和交付力强的文化为基础。

Purespring PLATFORM

Purespring 拥有领先的基因治疗平台。 这使得能够快速有效地寻找新靶点来治疗肾小球疾病，并能够高效地递送任何遗传物质，以减少剂量并提高患者安全性，使其在足细胞中特异性表达。

Purespring 平台还包括具有足细胞趋向性的衣壳和适用于整个产品线的强大 CMC 流程，可提供长期的时间、成本和监管优势。Purespring 正在积极寻找肾脏领域的合作伙伴，以合作最大限度地发挥我们技术的优势，为患有肾脏疾病的患者带来新的治疗方法。

Purespring SCIENCE

Purespring 的方法的核心是针对足细胞的基因治疗病毒载体（衣壳）、目标遗传元素（肾脏特异性启动子）、公司的给药方法以及其内部分析小组，以确保 Purespring 生产出最好的产品。

足细胞是一种高度特化的肾细胞类型，与许多肾脏疾病有关。Purespring 是第一家通过 AAV 基因疗法直接针对足细胞来治疗肾脏疾病的公司。 肾脏在过滤血液方面发挥着重要作用。足细胞是该过滤装置最关键的组成部分之一。足细胞具有较长的细胞延伸，称为足突或蒂，这些细胞以此命名。 蒂包裹血管，在血管之间留下称为缝隙的小间隙。血液通过这些缝隙过滤，每个缝隙称为过滤缝隙或缝隙隔膜（换句话说，类似于拉链齿之间​​的空间）。

Purespring PIPELINE

Purespring 不断壮大的产品线包括针对罕见单基因疾病和更常见的非遗传性疾病的开发项目。这两种疾病都可能导致终末期肾病，给患者带来毁灭性的后果。Purespring 主导项目 PS-002 专注于补体驱动的肾小球疾病，最初将针对 IgA 肾病进行开发。

Purespring 灵活的平台使其能够充分利用其能力，为尚未满足大量需求的肾小球疾病开发疗法。此类疾病的例子包括单基因足细胞疾病（例如 NPHS2 驱动的类固醇耐药性肾病综合征和局灶性节段性肾小球硬化症）、肾小球基底膜疾病和糖尿病肾病。

Purespring产品线

Purespring Therapeutics 融资百科

2020年11月，Purespring Therapeutics 完成4500英镑A轮融资，由Syncona Partners LLP独家投资。

2024年10月，Purespring Therapeutics 完成Gilde Healthcare和Sofinnova Partners领投的8000英镑B轮融资，Forbion Capital Partners、British Patient Capital和Syncona Partners LLP跟投。

Purespring Therapeutics 美股投资

非上市公司，公司官网，等待Purespring Therapeutics IPO上市。