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PhaseRx, Inc.(NASDAQ:PZRX)创立于2006年3月9日,是一家特拉华州公司,总部位于美国华盛顿西雅图,全职雇员19人,是一家临床前生物制药公司,开发的产品组合使用胞内酶替代疗法(i-ERT)治疗遗传性酶缺陷肝病。
PhaseRx, Inc.(PZRX)美股百科
PhaseRx, Inc.是一家利用基因疗法治疗罕见肝病的孤儿药研发公司,开发胞内酶替代疗法治疗遗传性酶缺陷肝病,预计2018年可以得出临床安全性和有效性的数据。
PhaseRx, Inc.产品百科及临床研发阶段
PhaseRx, Inc.最初的产品开发重点是尿素循环障碍,这是一组罕见的遗传性疾病,一般特征是身体无法清除血液中的氨。尿素循环由多个酶组成,包括鸟氨酸转移酶(OTC)、精氨基琥珀酸裂解酶(ASL)、精氨基琥珀酸合酶(ASS1)等。由于尿素循环的反应在细胞内发生,现有技术的酶替代疗法(ERT)无法治疗这些疾病。
尿素循环障碍是由基因突变引起的,导致一种负责从血液中除去氨的酶缺乏,导致血液中氨的水平升高,而高含量氨引起的累积和不可逆的神经损伤,可导致昏迷和死亡。
PhaseRx, Inc.(PZRX)美股投资
2016年5月18日,PhaseRx IPO上市登陆纳斯达克,发行370万股,发行价5.00美金,募资1850万美金,股票代码:PZRX。
2018年2月,PhaseRX 在宣布破产两个月后以 80 万美元的价格出售给 Roivant Sciences。
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