荷兰生物制药公司：uniQure N.V.(QURE)

uniQure N.V.(NASDAQ:QURE)创立于1998年，总部位于荷兰Amsterdam，全职雇员480人，是一家生物制药公司，为患有罕见病和其他毁灭性疾病的患者开发治疗方法。

uniQure N.V.(QURE)美股百科

uniQure 正在通过创新的腺相关病毒 (AAV) 技术平台以及专有的商业级制造技术，实现基因治疗的承诺——通过单一治疗即可获得治愈效果。uniQure 最近批准的血友病 B 基因疗法是一项基于十多年研究和临床开发的历史性成就，代表了基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者带来了一种新的治疗方法。uniQure 目前正在推进亨廷顿氏病的临床项目，临床前候选药物名单正在不断增加。

uniQure N.V.产品及候选产品

• HEMGENIX，已完成治疗血友病 B 的 III 期 HOPE-B 关键试验
• AMT-130，这是一种基因疗法，目前处于治疗亨廷顿氏病的 I/II 期临床研究阶段
• AMT-162，用于治疗超氧化物歧化酶 1-肌萎缩侧索硬化症，正在进行临床前试验
• AMT-260，用于治疗颞叶癫痫，正在进行临床前试验
• AMT-191，用于治疗法布里病，正在进行临床前试验
• AMT-161，用于治疗突变引起的肌萎缩侧索硬化症，正在进行临床前试验
• AMT-240，用于治疗常染色体显性阿尔茨海默病，正在进行临床前试验
• AMT-210，正在进行治疗帕金森病临床前试验

uniQure N.V.与Chiesi Farmaceutici S.p.A.、Digna Biotech、Institut Pasteur、加州大学旧金山分校、Bristol-Myers Squibb及4D Molecular Therapeutics参与共同研究。

uniQure N.V.(QURE)科学与创新平台

uniQure 建立了业界领先的基因治疗平台，专注于肝脏和中枢神经系统 (CNS) 疾病。 基因治疗为患有遗传或后天疾病的患者提供了长期治疗和潜在治愈的前景。研究表明，公司的 AAV 平台可以在一次给药后恢复缺失蛋白质的表达或阻断基因的表达。

uniQure N.V.(QURE)历史百科

2024年7月1日，Genezen 表示将收购 uniQure (NASDAQ:QURE) 位于列克星敦的商业基因治疗业务。根据该协议，Genezen 将为 uniQure 的临床产品组合和 CSL 的商业 HEMGENIX 产品签订战略供应协议。

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