Rapport Therapeutics, Inc.(NASDAQ:RAPP)创立于2022年，总部位于美国加州波士顿，全职雇员58人，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有中枢神经系统（“CNS”）疾病的患者发现和开发转化性小分子药物。
Rapport Therapeutics(RAPP)美股百科
Rapport Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发一系列精密小分子候选产品，公司相信这些候选产品有可能改变许多中枢神经系统 (CNS) 疾病的护理标准。
Rapport Therapeutics的创始人揭示了大脑中受体的详细运作机制，使公司能够绘制和定位某些神经元受体复合物。 这些受体由蛋白质组装体组成，包括受体相关蛋白（RAP），它们在调节受体表达和功能中发挥着至关重要的作用。Rapport Therapeutics 与 RAP 功能和结构相关的开创性发现构成了公司的 RAP 技术平台的基础，该平台能够采用差异化方法来生成精确的小分子候选产品。
神经元受体是蛋白质的复杂组装体，包括受体主要亚基及其受体相关蛋白（“RAP”），后者在调节受体表达和功能中发挥着至关重要的作用。公司创始人取得了与 RAP 功能相关的开创性发现，构成了其 RAP 技术平台的基础。Rapport 在 RAP 生物学方面深厚的专业知识为公司提供了一个机会，可以研究以前无法达到的靶点，并开发针对与某些疾病相关的受体变异和神经解剖区域的 CNS 药物。
大多数神经科学药物缺乏特异性，这意味着它们与整个大脑的目标受体结合，并且常常导致难以忍受的副作用。 凭借公司在 RAP 生物学方面深厚的专业知识，Rapport Therapeutics可以开发针对与某些疾病相关的受体变异和大脑区域的 CNS 药物。
Rapport Therapeutics 主导候选产品 RAP-219 是公司最先进的候选产品，是一种 AMPA 受体（“AMPAR”）负变构调节剂（“NAM”）。RAP-219 旨在通过选择性靶向名为 TARPg8 的 RAP 来实现神经解剖学特异性，该 RAP 与经临床验证的癫痫靶点神经元 AMPAR 相关。Rapport 已经完成了在健康成人中评估RAP-219安全性和耐受性的第一阶段试验，并计划在2024年第二或第三季度启动针对药物耐药性局灶性癫痫成人患者的第二阶段概念验证试验，预计在2025年年中公布主要结果。
Rapport Therapeutics产品线
Rapport Therapeutics(RAPP)融资百科
2023年3月，Rapport Therapeutics完成Third Rock Ventures领投的1亿美金A轮融资，ARCH Venture Partners和Johnson & Johnson Innovation – JJDC跟投。
2023年8月，Rapport Therapeutics完成Cormorant Asset Management领投的1.5亿美金B轮融资，ARCH Venture Partners、Fidelity、T. Rowe Price、Sofinnova Investments、Perceptive Advisors等跟投。
Rapport Therapeutics(RAPP)美股投资
2024年5月17日，Rapport Therapeutics 公司于周五向 SEC 提交 IPO 申请，拟通过首次公开募股筹集至多 1 亿美元资金。 Rapport 计划在纳斯达克上市，股票代码为 RAPP。Goldman Sachs、Jefferies、TD Cowen 和 Stifel 是该交易的联合账簿管理人。 没有披露定价条款。
2024年6月3日，Rapport Therapeutics 公司宣布计划以每股 16 至 18 美元的价格区间发行 800 万股股票，筹集 1.36 亿美元。该公司还计划通过同时向某些现有股东进行私募，额外筹集 1800 万美元。按照提议区间的中间值计算，Rapport Therapeutics 的完全摊薄市值将达到 6.33 亿美元。
2024年6月6日，Rapport Therapeutics 公司以每股 17 美元的价格发行 800 万股IPO上市筹集了 1.36 亿美元，该公司计划同时向某些现有股东进行私募，额外筹集 1800 万美元。 高盛、Jefferies、TD Cowen 和 Stifel 是此次交易的联合承销商。
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TARPγ8 AMPAR Programs
谷氨酸的离子型受体（iGluR）是由神经递质谷氨酸激活的配体门控离子通道。iGluR的一种亚型，AMPAR（α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸受体），影响神经网络的整体活动。虽然有许多FDA批准的药物可以阻断谷氨酸信号通路，但这些药物通常伴随有诸如镇静、共济失调、认知障碍和神经精神症状等副作用。这些不良反应可能因这些药物在整个大脑中与谷氨酸受体的广泛相互作用而加剧。
RAP-219是一种处于临床阶段的小分子药物，设计旨在通过选择性靶向TARPγ8（一种与神经元AMPAR相关的RAP）实现神经解剖特异性。AMPARs广泛分布于中枢神经系统，而TARPγ8仅在特定区域表达——最丰富的区域是海马（通常与局灶性癫痫有关），也存在于杏仁核和皮层中。由于TARPγ8的这种受限表达，Rapport Therapeutics认为RAP-219具有提供差异化临床特征的潜力，包括改善的活性和耐受性以及更高的治疗指数，可能为更多患者提供持续的治疗益处而不会出现难以忍受的副作用。
除了评估RAP-219在癫痫患者中的疗效外，Rapport Therapeutics还在评估该化合物在周围神经性疼痛和双相情感障碍中提供治疗益处的潜力。TARPγ8在与疼痛相关的中枢神经系统区域表达，包括前扣带皮层和脊髓背角。在第三方的疼痛模型中，TARPγ8抑制显示出临床前活性，并在急性、炎症性和神经性疼痛的动物模型中改善疼痛行为。同样，在双相情感障碍患者的神经影像研究中，通常显示TARPγ8表达的脑区海马表现出异常激活和过度活跃，以及对情感刺激、注意活动和记忆任务的高反应。此外，几种抗癫痫药物在癫痫和双相情感障碍中均显示出临床益处。
nAChR Programs
Rapport Therapeutics有两个先进的发现阶段尼古丁乙酰胆碱受体（nAChR）项目，源自公司的RAP技术平台。Rapport Therapeutics的第一个发现阶段nAChR项目包括α6 nAChRs的调节剂，公司正在为慢性疼痛的治疗开发这些药物。Rapport 的第二个发现阶段nAChR项目包括α9α10 nAChRs的调节剂，公司正在为听觉障碍的治疗开发这些药物。Rapport Therapeutics继续利用其RAP技术平台发现更多的候选药物。