美国临床阶段生物制药公司：Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:RARE)创立于2010年，总部位于加利福尼亚州Novato，全职雇员1119人，是一家临床阶段的生物制药公司，主要于美国鉴别、收购、开发及商品化各种罕见和极度罕见疾病的治疗产品。

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)美股百科

Ultragenyx 是一家美国生物制药公司，从事治疗罕见和超罕见遗传疾病的新产品的研发，这些疾病通常没有批准的治疗方法，而且医疗需求未得到满足。该公司在骨骼、内分泌、代谢、肌肉和中枢神经系统疾病等疾病类别中开发多种药物形式，包括生物制剂、小分子、基因疗法以及 ASO 和 mRNA。

Ultragenyx 总部位于加利福尼亚州诺瓦托和加利福尼亚州布里斯班，并在波士顿地区开展业务，包括截至 2021 年在建的基因治疗工厂。该公司的拉丁美洲总部位于迈阿密。

Ultragenyx 与其他公司合作开发产品，包括 GeneTX、Kyowa Hakko Kirin、Mereo Biopharma 和 Daiichi Sankyo。Ultragenyx 拥有三种产品 Burosumab、Triheptanoin 和 Vestronidase alfa 已获得 FDA 批准，还有其他几种产品目前正在进行临床试验。 该公司还拥有 Regeneron 的 evinacumab-dgnb 的非美国商业权利，该药物已获得 FDA 和 EMA 的批准。该公司还在美国以外的加拿大、拉丁美洲、欧洲和日本批准了疗法。

在 2020 年和 2021 年，Ultragenyx 被德勤评为北美快速发展的技术和生命科学公司之一，以及 BioSpace 最适合工作的公司之一。同样在 2021 年，该公司的首席执行官 Emil Kakkis 被授予California Life Sciences Pantheon Leadership奖。

Ultragenyx Pharmaceutical产品及候选产品包括：

• Crysvita（burosumab），一种靶向成纤维细胞生长因子 23 的抗体，用于治疗 X 连锁低磷酸盐血症以及肿瘤引起的骨软化症；
• Mepsevii，一种用于治疗儿童和成人粘多糖贮积症VII的酶替代疗法；
• Dojolvi，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍；
• Evkeeza (evinacumab) ，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症；
• DTX401，一种腺相关病毒 8 (AAV8) 基因治疗临床候选药物，用于治疗 Ia 型糖原贮积病患者；
• DTX301，一种用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶患者的 AAV8 基因疗法；
• UX143，一种治疗成骨不全症的人单克隆抗体；
• GTX-102，一种用于治疗天使综合征的反义寡核苷酸；
• UX701，用于治疗威尔逊病； UX053用于治疗III型糖原贮积病。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 与 Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; and Daiichi Sankyo Co., Ltd. 有合作和许可协议。

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)历史百科

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 由 Emil Kakkis 于 2010 年创立，基于他从 Harbor-UCLA Medical Center 开始开发罕见病疗法的历史，并继续担任 BioMarin 的首席医疗官和 EveryLife Foundation 的创始人。他成为首席执行官兼总裁，使公司专注于满足罕见病的治疗需求，这些罕见病在美国影响不到 200,000 人。

2014 年，Ultragenyx Pharmaceutical公司通过首次公开募股上市，筹集了 1.26 亿美元。

2015 年，Ultragenyx 开始与 Arcturus Therapeutics 合作开发 mRNA 产品。

2017年11月7日，Ultragenyx Pharmaceutical 完成对 Dimension Therapeutics 的收购，后者股票退市。Ultragenyx 获得基于腺相关病毒 (AAV) 的基因治疗制造技术以及三个内部候选产品和一个与拜耳合作的血友病 A 候选产品。

2017年，Ultragenyx 公司停止开发 Ace-ER 治疗 GNE 肌病的产品，因为该产品未达到研究的主要终点，即手臂力量的显着改善。 它也未能达到评估患者身体机能、腿部肌肉力量和膝关节伸展力量的三个关键次要终点。

2020 年，Ultragenyx 宣布在波士顿附近建造一个新的基因治疗工厂。

2022 年 7 月，Ultragenyx 宣布将行使其选择权，以 7500 万美元的预付现金和另外 1.15 亿美元的潜在里程碑相关付款收购 GeneTx Biotherapeutics。 Ultragenyx 将把反义寡核苷酸疗法 GTX-102 添加到其针对各种罕见疾病的广泛疗法中。 GTX-102目前正处于 Angelman 综合症的早期开发阶段。 该交易于 2022 年 8 月完成。

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)美股投资