临床阶段生物制药公司：Ra Pharmaceuticals(RARX)

Ra Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RARX)创立于2008年6月，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员63人（9/30/2018），是一家临床阶段的生物制药公司，使用其专有的肽化学平台开发新的治疗方法，用于治疗由过度或不受控制的补体系统（complement system，免疫系统的关键组成部分）激活引起的严重疾病。

Ra Pharmaceuticals(RARX)美股百科

补体系统（complement system）的不适当激活可以迅速地将其从有益的防御系统转变为在免疫和炎性疾病中起重要作用的攻击者。Ra Pharmaceuticals正在开发其领先候选产品——RA101495，一种方便的自我管理皮下注射，注射到皮肤下的组织，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH，一种罕见的，慢性的，危及生命的血液病症，其中红细胞被补体系统错误地攻击和破坏）。Ra Pharmaceuticals预计在2017年第一季度在PNH患者中启动RA 101495的II期临床试验计划，并在2017年下半年发布数据。

此外，Ra Pharmaceuticals还正在开发RA 101495用于治疗其他衰弱的补体介导的疾病，如难治性全身性重症肌无力（rMG）和狼疮肾炎（LN），公司预计在2017年下半年开始使用RA 101495进行rMG的II期临床试验和LN的Ib期临床试验。

RA101495是合成大环肽，氨基酸的环状链，其是补体组分5或C5的有效抑制剂。 C5在与PNH相关的红细胞的破裂和破坏或溶血中起关键作用。抑制C5是临床上验证的用于在PNH患者中控制和抑制补体诱导的溶血的靶标。目前，唯一被批准用于治疗PNH的药物是Eculizumab（Soliris），一种作为C5抑制剂的人源化单克隆抗体，并且通过静脉内，由医护专业人员输注每两周施用一次。Eculizumab报告其2015年年销售额为26亿美元，其两种已批准的适应症为PNH和aHUS。然而，在用Eculizumab治疗的患者中观察到溶血控制的丧失或突破性溶血，特别是在其两周施用周期结束时。如果批准RA101495用于治疗PNH，公司相信自我管理皮下注射将提供持续和改善疾病控制，这降低突破性溶血的风险，并提供PNH患者比Eculizumab单抗更方便和灵活性。

Ra Pharmaceuticals, Inc.正在开发一个候选药物组合，用于治疗各种补体介导的疾病，包括罕见血液，神经系统，眼科，肾脏和炎症性疾病。公司还有靶向选择性抑制其他补体因子用于没有批准的治疗的疾病的临床前程序，包括用于眼科和肾脏疾病的因子D，口服小分子C5抑制剂和用于某些自身免疫和中枢神经系统疾病的C1s。

Ra Pharmaceuticals(RARX)美股投资

Ra Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RARX)于9/30/2016递交IPO招股说明书，于10/26/2016 IPO登陆纳斯达克，发行价17.00美元，发行7,049,230股，募资$91,639,990.00美金，股票代码：RARX。

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