儿科专科制药公司：Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RCKT)创立于1999年，总部位于美国纽约州纽约市，全职雇员79人，连同其子公司，作为一家跨平台的生物技术公司运营，致力于开发针对罕见和毁灭性小儿疾病的基因疗法。

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Rocket Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司。该公司专注于开发针对未充分治疗的疾病，导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传疾病以及儿科疾病的基因疗法。

Rocket Pharmaceuticals拥有临床阶段的慢病毒载体（LVV）程序，正在接受临床测试，以治疗范可尼贫血（fanconi anemia）——骨髓中的遗传缺陷，可减少血细胞的产生或促进有缺陷的血细胞的产生；白细胞黏附缺乏症-I（一种导致免疫系统故障的遗传性疾病）和丙酮酸激酶缺乏症（一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传疾病，导致慢性非球囊性溶血性贫血）。

Rocket Pharmaceuticals还具有其他的婴儿恶性骨病程序，这是一种遗传性疾病，其特征是继骨吸收受损后，骨密度和骨量增加。

此外，Rocket Pharmaceuticals公司还针对腺癌（Danon）病制定了腺相关病毒计划，该病是一种多器官溶酶体相关疾病，会因心力衰竭导致早期死亡。

Rocket Pharmaceuticals公司与Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, and Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT and UCL Business PLC; The Regents of the University of California 和 REGENXBIO Inc.签署有许可协议。

Rocket Pharmaceuticals公司还与隆德大学（Lund University）签订了研究与合作协议； 与斯坦福大学医学院（Stanford University School of Medicine）达成战略合作协议。

2022年9月20日，Rocket Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：RCKT）以全股票交易方式收购 Renovacor（纽约证券交易所股票代码：RCOR），以巩固其在基于 AAV 的心脏病基因治疗领域的地位。根据协议，Renovacor 股东每持有1股公司股票将获得约 0.1676 股 Rocket 股份，合并后 Renovacor 股东预计将拥有 Rocket 约 4.6% 的股份。

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