Regulus Therapeutics Inc.(NASDAQ:RGLS)创立于2007年,总部位于美国加州San Diego,全职雇员24人,是一家临床阶段生物制药公司,在美国和欧洲从事发现和开发针对microRNA治疗一系列疾病的药物。
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Regulus Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发针对microRNA治疗多种疾病的一流药物。 Regulus由Alnylam Pharmaceuticals和Isis Pharmaceuticals于2007年9月成立。
microRNA是天然存在的小RNA分子,通常长度为20至25个核苷酸,其不编码蛋白质,而是进化以调节基因表达。
Anti-miR疗法抑制特定的microRNA靶标。 动物模型显示通过Anti-miR调节microRNA可有效地调节生物过程并为心脏功能障碍、癌症和丙型肝炎病毒感染提供治疗改善。通过局部或肠胃外注射可以施用Anti-miR寡核苷酸。
Regulus Therapeutics改善的两个主要候选产品包括:
- RG-012,一种针对miR-21的Anti-miR,正在进行 II 期临床试验,用于治疗危及生命的肾脏疾病Alport综合征(Alport syndrome)。
- RGLS4326,一种针对miR-17的Anti-miR,正在进行 I 期临床试验,用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病。
Regulus Therapeutics公司还在开发一系列临床前药物产品,其中包括抑制miR-10b的RGLS5579,以及乙型肝炎病毒程序和非酒精性脂肪性肝炎计划。
2008年4月,Regulus和GlaxoSmithKline(GSK)开展了以microRNA为重点的战略联盟,旨在发现,开发和商业化新型microRNA靶向疗法,以治疗类风湿性关节炎等炎症性疾病。
2010年2月,Regulus和GSK宣布了一项新的合作,旨在开发和商业化针对microRNA-122(miR-122)的microRNA疗法,用于治疗丙型肝炎(HCV)感染。
最近,跨国制药巨头Sanofi -Aventis授予Regulus迄今为止最大的microRNA合作伙伴关系 - 针对纤维化。
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