基因疗法生物科技公司：ReGenXBio(RGNX)

ReGenXBio Inc.(NASDAQ:RGNX)是一家创立于2008年7月16的特拉华州生物科技公司，最初用名ReGenX, LLC，后于2009年12月22日更名为ReGenX Biosciences, LLC，2014年9月16，公司经过重组成立了现在的特拉华州公司ReGenXBio Inc。公司总部位于美国马里兰州洛克维尔，全职雇员257人，是一家领先的生物科技公司，专注于重组腺相关病毒（AAV）基因治疗的开发与商业化。

ReGenXBio(RGNX)美股百科

ReGenXBio独有的腺相关病毒基因交付平台（NAV技术平台）由100多个独家代理权的新型的AAV载体组成，包AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10，ReGenXBio公司的使命是将利用其NAV技术平台，来开发和商业化应用可以直接对体内基因进行治疗的基因疗法产品，来对重症疾病患者进行治疗以及显著未满足的医疗需求空缺进行填补，公司力争通过其内部的发展与努力以及其授权的第三方公司相结合来完成其使命。

ReGenXBio的NAV技术平台上目前有适用于多种疾病的23个候选产品正在进行开发，其中包括5个ReGenXBio自身研发的候选产品以及18个其NAV技术许可方开发的候选产品。公司自身研发的5个产品中，其中有2个针对罕见病的主要候选产品，分别是：纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia，HoFH）和粘多糖贮积病I型（Mucopolysaccharidosis Type I，MPS I），预计将于2016年上半年进入I/II期临床试验。

此外，ReGenXBio还有一个用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet age-related macular degeneration，wet AMD）的方案处在临床前阶段，预计将于2016年下半年提交一份研究性新药申请（IND），ReGenXBio公司还计划建立在代谢、神经变性治疗、视网膜的治疗等领域的内部基因疗法研究，并在这些领域开发多个候选产品。

ReGenXBio(RGNX)候选产品线：

• ReGenXBio基因治疗产品/候选产品基于专有的腺相关病毒基因交付平台NAV Technology Platform。
• ReGenXBio公司的主要产品候选产品是RGX-314，该产品正在I / IIa期临床试验中，用于治疗湿性老年性黄斑变性。
• ReGenXBio还正在研发RGX-121，该药物正在I / II期临床试验中，用于治疗II型粘多糖贮积病；RGX-111，处于治疗I型粘多糖贮积症的I期临床试验中； RGX-181，用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白II型疾病； RGX-501正在进行I / II期临床试验，以治疗纯合子家族性高胆固醇血症。

REGENXBIO Inc.还将其NAV技术平台许可给其他生物技术和制药公司； 并与Neurimmune AG达成合作和许可协议，以开发用于治疗神经退行性疾病的载体化抗体。

ReGenXBio(RGNX)美股投资

ReGenXBio Inc.(NASDAQ:RGNX)于8/17/2015递交IPO招股说明书，于9/17/2015 IPO登陆纳斯达克，计划发行价17.0-19.0美元，实际发行价22美元，发行630万股，募资1.386亿美金，股票代码：RGNX。

• 参考资料：