临床阶段的生物制药公司：Sionna Therapeutics Inc.(SION)

Sionna Therapeutics Inc.(NASDAQ:SION)创立于2019年，总部位于美国马萨诸塞州Waltham，全职雇员35人，是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发新药来彻底改变囊性纤维化 (Cystic Fibrosis，CF) 患者的当前治疗模式，这些新药可以使囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白的功能正常化，从而为 CF 患者带来具有临床意义的益处。

Sionna Therapeutics Inc.(SION)美股百科

Sionna Therapeutics 是一家临床阶段生物技术公司，处于开发囊性纤维化 (CF) 创新疗法的前沿。该公司的使命是通过创造针对疾病根源的高效差异化疗法来改变 CF 患者的护理标准。

Sionna Therapeutics 方法的核心是专注于使囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白的功能正常化，这种蛋白对于在呼吸道、消化系统和其他器官中产生健康、自由流动的粘液至关重要。该公司的主要目标是最常见的 CF 致病突变 ΔF508，它会影响 CFTR 蛋白的核苷酸结合域 1 (NBD1)，导致其在体温下展开并严重损害其功能。

Sionna Therapeutics 已建立了强大的小分子治疗产品线，旨在纠正 ΔF508 突变引起的蛋白质缺陷。该公司的产品组合包括旨在直接稳定 NBD1 的首创项目，他们认为这是实现卓越临床结果的关键。除了 NBD1 稳定剂外，Sionna 还在开发针对 ICL4 和 TMD1 的互补 CFTR 调节剂，旨在为 CF 患者创造协同联合疗法。

2024 年 8 月，Sionna Therapeutics 在其临床开发计划中取得了重大进展。该公司宣布启动 SION-719 和 SION-451 的两项 1 期临床试验，这两个药物是其下一代高效 NBD1 稳定剂系列的候选药物。这些试验在澳大利亚进行，旨在评估这些化合物在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。此外，Sionna 通过与 AbbVie 达成的许可协议扩大了其产品线，收购了两种 2 期化合物（ABBV-2222 和 ABBV-3067）和一种 1 期化合物（ABBV-2851），进一步加快了其互补 CFTR 调节剂的开发。

Sionna Therapeutics 直接挑战市场领导者 Vertex Pharmaceuticals，在 CF 治疗领域脱颖而出。尽管 Vertex 的疗法为 CF 治疗树立了高标准，但 Sionna 的目标是通过开发可能实现正常 CFTR 功能的药物来超越这一标准，而这一目标在 CF 药物开发中一直难以实现。凭借其创新方法和不断增长的产品线，Sionna Therapeutics 有望在 CF 治疗领域产生重大影响，为受这种危及生命的遗传疾病影响的患者带来新的希望。

Sionna Therapeutics 公司旨在通过直接稳定 CFTR 的核苷酸结合域 1 (NBD1) 来尽可能恢复 CFTR 功能，这与 Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) 销售的目前已获批准的 CFTR 调节剂疗法不同。Vertex 目前销售所有五种获批的 CFTR 调节剂，这些调节剂在 2023 年的销售额约为 100 亿美元，Sionna 强调其首席医疗官曾担任 Vertex 的囊性纤维化副总裁。

截至 2025 年 1 月 14 日，SION-719 的五个 SAD 队列和三个 MAD 队列已经完成。根据截至 2025 年 1 月 14 日的 1 期中期临床数据，SION-719 和 SION-451 的耐受性普遍良好。Sionna Therapeutics 还在开发一系列互补的 CFTR 调节剂，旨在与公司的 NBD1 稳定剂协同作用以改善 CFTR 功能。

Sionna Therapeutics Inc.(SION)融资/历史百科

2022年4月19日，Sionna Therapeutics Inc.完成 OrbiMed 领投的1.1亿美金B轮融资，Atlas Venture、RA Capital Management、T. Rowe Price、The Rise Fund等跟投。

2024年3月6日，Sionna Therapeutics Inc.完成 Enavate Sciences 领投的1.82亿美金C轮融资，OrbiMed、Perceptive Advisors、Atlas Venture、RA Capital Management、T. Rowe Price等跟投。这笔投资使 Sionna 能够在 2026 年之前推进其药物开发计划。

2024年7月16日，Sionna Therapeutics公司当天宣布，已通过与 AbbVie 达成的许可协议，获得开发和商业化多种临床阶段化合物的全球独家权利。根据协议条款，Sionna 将承担 galicaftor (ABBV-2222)（一种跨膜结构域 1 (TMD1) 定向囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 校正剂）和 navocaftor (ABBV-3067)（一种 CFTR 增效剂）的所有开发责任，这两种药物均已完成第 2 阶段研究，以及第 1 阶段 TMD1 定向校正剂 ABBV-2851。Sionna 将优先推进 AbbVie 的一种化合物和 SION-109 作为与第一个核苷酸结合域 (NBD1) 稳定剂的潜在双重组合方案。AbbVie 将获得一笔预付款、Sionna 的股权投资，并有资格获得后期开发和商业里程碑以及特许权使用费。

Sionna Therapeutics Inc.(SION)美股投资

2025年1月17日，致力于开发治​​疗囊性纤维化的新疗法的生物技术公司 Sionna Therapeutics 公司于周五向美国证券交易委员会（SEC）提交了首次公开募股（IPO）申请，拟募集资金约 1 亿美元。 公司计划在纳斯达克上市，股票代码为 SION。Goldman Sachs、TD Cowen、Stifel 和 Guggenheim Securities 是该交易的联合账簿管理人。定价条款尚未披露。