医学研究和药物开发公司：萨雷普塔治疗 Sarepta Therapeutics(SRPT)

萨雷普塔治疗公司（Sarepta疗法公司）Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT)创立于1980年，前称AVI BioPharma，于2012年7月改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员1314人，Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗罕见疾病的 RNA 靶向疗法、基因疗法和其他基因治疗方式。

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Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家医学研究和药物开发公司，公司办公室和研究设施位于美国马萨诸塞州剑桥。该公司成立于 1980 年，原名为 AntiVirals，上市前不久，公司名称从 AntiVirals 更改为 AVI BioPharma，股票代码为 AVII，2012 年 7 月，公司名称从 AVI BioPharma 分别更改为 Sarepta Therapeutics（股票代码SRPT）。

Sarepta Therapeutics 主要产品是基于吗啉寡聚物 (PMO)，这是一种合成的核酸类似物，由 James Summerton 构想并由 Summerton 与 Dwight Weller 共同发明，最初以 NeuGene Antisense 的名称开发。 由于吗啉寡聚物可以与 RNA 形成序列特异性双链复合物，因此它们适合用于反义疗法。 在一种应用中，即翻译阻断，吗啉寡聚物与已知致病基因产生的信使 RNA 结合，以防止其翻译成蛋白质。 吗啉还可以用作剪接转换寡核苷酸，靶向前 mRNA 以改变剪接，从而导致成熟 mRNA 结构发生变化（已获批准的药物 eteplirsen 的作用机制）。 吗啉已被用于多种应用，包括预防血管成形术后心脏再狭窄、治疗冠状动脉搭桥术、治疗多囊肾病、改变药物代谢方向、治疗导致杜氏肌营养不良症 (DMD) 的某些突变以及抑制传染病。 迄今为止，它们在临床和商业上取得的最大成功是在治疗杜氏肌营养不良症方面。 一种新型吗啉寡核苷酸，即肽连接吗啉或 PPMO，与富含精氨酸的细胞穿透肽连接，以增强其向细胞中的递送，并已进入临床试验阶段。

截至 2023 年，Sarepta Therapeutics 公司已有四种获批药物。

• EXONDYS 51 注射剂，用于治疗确诊为肌营养不良蛋白基因突变且可通过外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良症 (duchenne)。
• VYONDYS 53 用于治疗确诊为肌营养不良蛋白基因突变且可通过外显子 53 跳跃治疗的杜氏肌营养不良症。
• AMONDYS 45 用于治疗确诊为肌营养不良蛋白基因突变的杜氏肌营养不良症。
• ELEVIDYS，这是一种基于腺相关病毒的基因疗法，用于治疗确诊为杜氏肌营养不良基因突变的 4 至 5 岁门诊儿科杜氏肌营养不良症患者。

Sarepta Therapeutics公司还在开发：

• SRP-5051，一种与肌营养不良蛋白前 mRNA 外显子 51 结合的肽结合 PMO；
• SRP-9003，一种肢带型肌营养不良症基因治疗方案。

萨雷普塔治疗公司与 F. Hoffman-La Roche Ltd、全国儿童医院、Genevant Sciences、佛罗里达大学、Dyno Therapeutics、Hansa Biopharma、杜克大学、Genethon 和 StrideBio 签订了合作和许可协议。

萨雷普塔治疗Sarepta Therapeutics, Inc.(SRPT)历史百科

1980年，Sarepta Therapeutics, Inc. 以Antivirals Inc.之名注册成立。

2002 年 2 月，公司在科瓦利斯（Corvallis）开设了一个生产实验室，并更名为 AVI BioPharma Inc.。

2003 年，公司宣布致力于治疗严重急性呼吸道综合症 (SARS) 和西尼罗河病毒，引起轰动。

2009 年 7 月，公司宣布将总部从俄勒冈州波特兰北迁至华盛顿州西雅图附近的博塞尔。当时，公司由总裁兼首席执行官 Leslie Hudson 领导，拥有 83 名员工，季度收入为 320 万美元。

2009 年 10 月，公司赢得了与美国国防部国防威胁降低局签订的价值 1150 万美元的合同。

2012 年，该公司将总部搬迁至马萨诸塞州剑桥。当时，首席执行官克里斯·加拉贝迪安 (Chris Garabedian) 表示，此举是出于招募罕见疾病专家的需要。科瓦利斯实验室设施于 2016 年关闭。

2012年7月，公司名称和股票代码分别从AVI BioPharma（AVII）变更为Sarepta Therapeutics（SRPT）。

2019 年 2 月，Sarepta 斥资 1.65 亿美元收购了五种基因治疗候选药物，其中一种药物 MYO-101 作为新型基因治疗候选药物，对肢带型肌营养不良症患者产生了效果；在接受一次治疗两个月后，三名患者的肌肉都产生了他们自己无法制造的蛋白质。

2019 年 12 月，golodirsen (Vyondys 53) 获得美国 FDA 批准，用于治疗可通过跳过肌营养不良蛋白转录本外显子 53 获益的病例。Sarepta 开发的另一个获批的 PMO 是 casimersen (AMONDYS45)，用于治疗可通过跳过外显子 45 进行修复的 DMD 患者。

2021 年 10 月，Sarepta Therapeutics 在俄亥俄州哥伦布市开设了一个新的基因治疗卓越中心，以大幅推进几年前在全国儿童医院开始的几种肌营养不良症治疗方法的研究。

截至 2022 年，Sarepta Therapeutics 的产品组合中已有三种 FDA 批准的杜氏肌营养不良症药物。

2023 年 1 月，Sarepta 与 Catalent 合作生产 delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)。

2023年6月，ELEVIDYS（Delandistrogene moxeparvovec）获得FDA批准，用于治疗DMD基因突变的4-5岁男孩。FDA对ELEVIDYS给予了加速批准，这要求对该产品进行进一步研究以验证其临床益处。

2024 年 6 月 20 日，罕见病精准基因医学领域的领导者 Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准扩大 ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的标示适应症，将确诊为杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因突变且年龄至少为 4 岁的患者纳入其中。FDA 批准了用于非门诊患者的加速疗法。继续批准用于非门诊杜氏肌营养不良症患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。 ELEVIDYS 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。

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