斯托克治疗公司Stoke Therapeutics, Inc.(NASDAQ:STOK)创立于2014年6月，时名ASOthera Pharmaceuticals, Inc.，2016年5月18日改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州Bedford，全职雇员44人（5/23/2019），公司正在开创一种通过精确上调蛋白质表达，来治疗严重遗传疾病根本原因的新方法。
斯托克治疗Stoke Therapeutics(STOK)美股百科
Stoke Therapeutics通过精确上调蛋白质表达，开创了一种治疗严重遗传疾病根本原因的新方法。公司正在开发新的反义寡核苷酸（ASO），其靶向核糖核酸（RNA），并调节前体 - 信使RNA（pre-mRNA），剪接以在需要时以适当的特异性上调蛋白质表达至接近正常水平。 Stoke Therapeutics利用公司的专有技术平台，靶向增强核基因输出平台（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output，TANGO），设计ASO以通过患者中的个体基因上调蛋白质的表达。
Stoke Therapeutics的方法旨在使公司能够以高度精确、持久和受控的方式向广泛的相关组织（包括中枢神经系统或中枢神经系统，眼睛，肾脏和肝脏）提供疾病修复疗法。
Stoke Therapeutics正在开发TANGO作为治疗一类严重遗传性疾病的第一个精准医学平台，称为常染色体显性单倍体功效低下，或者只有一个基因的拷贝或等位基因需要突变才能发展为疾病或特征的疾病，并且其中突变的等位基因产生严重缺乏量或活性的蛋白质，导致患者中约只有50％的正常蛋白质表达。的新型ASO旨在通过精确上调目标蛋白表达来解决这种蛋白质缺乏症，并有可能提供疾病修复疗法来治疗目前方法无法达到的许多疾病。Stoke Therapeutics最初优先考虑用于治疗遗传性癫痫，特别是Dravet综合征的ASO的开发。目前治疗Dravet综合征只能解决癫痫发作的问题。根据发育医学和儿童神经病学杂志发表的2017年一项研究，超过90％的Dravet综合征患者治疗后仍然报告有癫痫控制不完全的症状。虽然公司产品仍处于早期发展阶段，并且迄今为止只完成了临床前研究，但Stoke Therapeutics相信其正在开发第一种针对Dravet综合征潜在病因的遗传医学疗法，并有可能显着减少癫痫发作，甚至可能彻底解决 ，这是针对该严重影响智力和导致发育障碍疾病的第一次。
Stoke Therapeutics主要候选产品——STK-001，用于治疗Dravet综合征，这是一种严重的进行性遗传性癫痫。通过基于常规基因检测的明确患者群体以及最近批准的用于治疗Dravet综合征的药物的知识借鉴，设计STK-001的临床和调节途径，公司预期STK-001的临床效果更佳。公司计划在2020年初之前为STK-001提交一份研究性新药申请（IND），并期望在2020年上半年开始进行 I/II 期临床试验。
Stoke Therapeutics第二个临床候选产品，预计将于2020年上半年进入临床前阶段。
斯托克治疗Stoke Therapeutics(STOK)美股投资
斯托克治疗公司Stoke Therapeutics, Inc.(NASDAQ:STOK)于5/23/2019递交IPO上市文件，于 6/19/2019 IPO上市登录纳斯达克，计划发行价$14.00 - $16.00美元，实际发行价18美元，发行670万股，募资1.21亿美金，J.P. Morgan/ Cowen/ Credit Suisse承销。
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