信使RNA疗法公司：Translate Bio, Inc.(TBIO)

基因转译生物科学公司Translate Bio, Inc.(NASDAQ:TBIO)创立于2011年，总部位于美国马萨诸塞州Lexington，全职雇员61人（5/31/2018），是一家领先的mRNA（信使RNA）疗法公司，开发一类新的潜在转化药物来治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病。

Translate Bio, Inc.(TBIO)美股百科

Translate Bio, Inc.使用公司专有的mRNA治疗平台（MRT），创建具有编码功能蛋白质的mRNA，该mRNA被递送到靶细胞，在细胞自身的机制下识别并翻译它，恢复或增强蛋白质功能来治疗或预防疾病。

mRNA在蛋白质合成中起着核心作用，蛋白质是实现基本细胞功能所必需的。mRNA将DNA中编码的遗传信息转录成细胞用于产生蛋白质的指引。Translate Bio公司的mRNA通过专有的无细胞酶催化过程制造，使用与人体内天然mRNA相同的结构成分。公司通过将其生物合成mRNA包装成专有的基于脂质的纳米颗粒（LNP）递送载体来配制候选产品，所述载体经优化用于分配至特定组织。

Translate Bio公司的MRT平台在过去十年持续在开发，最初在Shire Human Genetic Therapies, Inc.并自2016年起在Translate Bio内部进行开发。随着MRT的科学创始人现在成为Translate Bio公司领导团队的一员，公司最初建立在Shire的开创性工作和投资基础，现在得以推进为患者带来转化性mRNA疗法。

Translate Bio相信，公司的MRT平台适用于由蛋白质产出不足或蛋白质病变（包括影响肺，肝，眼，中枢神经系统，淋巴系统和循环系统的疾病）所导致的各种疾病。Translate Bio的两项主要计划正在开发中，用于治疗囊性纤维化（CF）和鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症。

Translate Bio的候选产品由两个主要组成部分组成：蛋白质编码mRNA和递送载体。一旦公司建立了对目标组织的递送能力，其就可以设计出仅在mRNA序列上有所不同的新候选产品，公司期望这些候选产品能够快速确定目标并完成递送。Translate Bio的MRT平台在开发更多候选产品时具有灵活性和可扩展性。公司设计其mRNA序列以提高稳定性，并提供所需蛋白质的最佳表达。

Translate Bio最初专注于开发治疗肺癌和肝脏疾病的候选产品。 Translate Bio相信其平台有可能应用于各种疾病和靶组织。 在公司的临床前研究中，观察到靶向递送到眼睛，中枢神经系统或中枢神经系统，淋巴系统和循环系统，以及其平台能够产生抗体的能力。 此外，与前几代mRNA技术以及竞争方法相比，公司观察到mRNA效能和递送的显着改善。

Translate Bio, Inc.(TBIO)美股投资

基因转译生物科学公司Translate Bio, Inc.(NASDAQ:TBIO)于6/1/2018递交IPO招股说明书，于6/28/2018 IPO登陆纳斯达克，发行价13.00美元，发行935万股，募资$121,550,000.00美金。

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