细胞疗法生物技术公司：Vor Biopharma(VOR)

Vor Biopharma, Inc.(NASDAQ:VOR)创立于2015年，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员76人，是一家处于 I/II 期临床阶段的生物技术，用于开发针对血液疾病的细胞疗法。

Vor Biopharma(VOR)美股百科

Vor Biopharma是一家临床阶段细胞疗法公司，将新颖的患者工程学方法与靶向疗法相结合，为血液系统恶性肿瘤患者提供解决方案。Vor，是北欧智慧女神，其品质体现在Vor利用各种最新技术中积累的知识来精心制作隐藏于目标疗法中的新一代HSC的能力。

急性髓细胞性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是髓样干细胞过度增殖，无法正确分化为成熟血细胞。据估计，美国，欧洲和日本每年大约有42,500例AML新诊断。AML患者的平均五年生存率低于30％，但是，取决于几个因素，包括诊断时患者的年龄，预后存在显着差异。

基于第三方的临床前和临床结果，CD33是开发AML治疗药物的有吸引力的靶标，表明抗CD33定向疗法可消耗肿瘤细胞。 但是，CD33指导的治疗方法在改善AML患者预后方面的作用有限，部分原因在于其具有针对性的毒性。

工程造血干细胞（Engineered Hematopoietic Stem Cells）：VOR33

VOR33是Vor Biopharma的主要eHSC产品候选产品，旨在替代移植环境中的护理标准。一旦VOR33细胞植入，公司相信可以使用抗CD33治疗方法（如Mylotarg或VCAR33）对目标患者进行有限的靶向治疗，从而获得持久的抗肿瘤活性和潜在的治愈方法。在临床前研究中，Vor Biopharma观察到CD33的去除为这些健康的供体HSC提供了强大的保护，使其免受CD33指导的伴随疗法的细胞毒性作用，但对造血细胞的分化或功能没有有害作用。

CAR-T: VCAR33

VCAR33获得了美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）的许可，是一种CD33定向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。 VCAR33目前正作为一项针对复发和/或难治性AML患者的自体单药移植疗法进行研究，这是由国际血液和骨髓移植研究中心赞助和监督的多点 I 期儿童试验临床试验（CIBMTR）。

处理系统：VOR33 / VCAR33

Vor Biopharma相信VOR33和VCAR33作为治疗系统可能具有高度的协同作用，有可能在移植后的环境中长期缓解或治愈。公司打算研究VOR33 / VCAR33治疗系统，首先采用VOR33 eHSC治疗，随后将VCAR33用作辅助治疗剂，最初是针对有移植资格的AML患者。Vor Biopharma认为，VCAR33可能是一种有效的抗癌疗法，与VOR33结合使用时，可以帮助消除严重的靶定性清髓性毒性并释放VCAR33的疗效潜力。

此外，在这种情况下，VCAR33 T细胞可能来自与VOR33（同种异体细胞）相同的细胞来源，这可能会带来好处，例如更健康，更丰富的细胞来源，同时降低宿主T细胞攻击CAR-T细胞的风险 ，从而可能延长持久性。如果对VOR33 / VCAR33治疗系统的预期试验成功，Vor Biopharma将有潜力为患有某些血液系统恶性肿瘤的患者提供单一治疗解决方案。

Vor Biopharma(VOR)融资百科

• 2019年2月14日，A轮融资，Vor Biopharma获得5AM Ventures和RA Capital Management领投，OUP (Osage University Partners)、Johnson & Johnson Innovation – JJDC和Novartis Institutes for Biomedical Research跟投的4200万美元投资。
• 2020年7月7日，B轮融资，Vor Biopharma获得 RA Capital Management 领投，OUP (Osage University Partners)、5AM Ventures、Fidelity Management and Research Company、Alexandria Venture Investments等跟投的1.1亿美金投资。

Vor Biopharma(VOR)美股投资

Vor Biopharma希望通过首次公开发行筹集至多1.5亿美元。这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司计划在纳斯达克上市，股票代码为VOR。 Vor Biopharma于2020年11月6日秘密提交文件。高盛，Evercore ISI，巴克莱和Stifel是该交易的联合账簿管理人。 没有透露价格条款。

2021年2月1日，这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司宣布计划通过发行880万股股票筹集1.5亿美元，发行价格范围为16至18美元。 以发行中价计，Vor Biopharma市值将达到6.54亿美元。Goldman Sachs, Evercore ISI, Barclays and Stifel联合承销。