X4 Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ:XFOR)创立于2012年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，全职雇员127人，X4 Pharmaceuticals, Inc. 是一家后期临床生物制药公司，专注于研究、开发和商业化用于治疗罕见疾病的新型疗法。
X4 Pharmaceuticals Inc.(XFOR)美股百科
X4 Pharmaceuticals 正在为患有罕见免疫系统疾病和大量未满足需求的患者开发和商业化创新疗法，从而为患者带来进步。 利用公司在 CXCR4 和免疫系统生物学方面的专业知识，X4 成功开发了 mavorixafor，该药物已在美国获得批准，作为 XOLREMDI® (mavorixafor) 胶囊用于其首个适应症。
X4 Pharmaceuticals 目前正在为其他患者群体推进 mavorixafor，并已针对患有某些慢性中性粒细胞减少症的患者启动了一项关键的全球 3 期临床试验 (4WARD 试验)。
X4 Pharmaceuticals 主要候选产品是 mavorixafor，一种趋化因子受体 C-X-C 趋化因子受体 4 型 (CXCR4) 的小分子抑制剂，目前处于 III 期临床试验阶段，用于治疗疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓抑制综合征患者；II 期临床试验用于治疗先天性、特发性或周期性中性粒细胞减少症。
X4 Pharmaceuticals 公司还在开发 X4P-003，一种用于治疗 CXCR4 依赖性疾病和原发性免疫缺陷的 CXCR4 拮抗剂；以及 X4P-002，一种用于治疗血脑屏障疾病的 CXCR4 拮抗剂。
X4 Pharmaceuticals 公司与 Abbisko Therapeutics Co Ltd. 签订了许可协议，以开发、生产和商业化 mavorixafor 与检查点抑制剂或其他肿瘤适应症药物的联合用药。
X4 Pharmaceuticals Inc.(XFOR)历史百科
2018年11月27日，X4 Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ:XFOR)与Arsanis, Inc.合并，合并后以X4 Pharmaceuticals继续运营。
2024 年 4 月 29 日，致力于改善免疫系统罕见疾病患者生活的 X4 Pharmaceuticals (Nasdaq: XFOR) 公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 XOLREMDI™ (mavorixafor) 胶囊用于 12 岁及以上患有 WHIM 综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓纤维化）的患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。
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X4制药公司致力于通过开发治疗罕见疾病的新疗法来恢复健康的免疫系统功能，X4由具有治疗罕见疾病的治疗研究，开发和商业化经验的团队领导。
X4 Pharmaceuticals的一流口服小分子疗法是趋化因子受体CXCR4的拮抗剂，它具有治疗广泛的罕见疾病的潜力，包括原发性免疫缺陷（PI）和癌症。 许多PI归因于与CXCR4受体及其配体CXCL12相关的免疫细胞的不正当投放。
X4 Pharmaceuticals的主要候选产品——X4P-001，已经完成了针对罕见遗传性PI患者的WHIM综合征 II 期试验，WHIM=Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis。
X4计划在WHIM综合征患者中启动X4P-001的 III 期关键性试验。
除了最初关注的WHIM综合征外，X4还认为X4P-001的生物学原理和现有数据支持广泛的PIs的潜在治疗益处，包括严重先天性中性粒细胞减少症和某些淋巴瘤，如Waldenstrom巨球蛋白血症。
X4制药公司还在开发——X4P-002，这是一种CXCR4拮抗剂，具有独特的性质，该公司认为能够渗透血脑屏障并提供适当的治疗暴露，以治疗脑癌，包括多形性胶质母细胞瘤（GBM）。